페레, 진행성 핵상마비 치료제 FNP-223에 대한 FDA 신속 심사 지정 획득

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Ferrer

2025-06-18 17:50

바르셀로나, 스페인--(Business Wire / 뉴스와이어)--비콥(B Corp) 인증을 받은 국제 제약 회사인 페레(Ferrer)는 아세누론(Asceneuron)으로부터 라이선스를 받은 새로운 치료제로 진행성 핵상마비(PSP)의 발병을 늦추는 것을 목표로 하는 FNP-223이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 심사(Fast Track) 지정을 받았다고 발표했다. PSP에 대한 활발히 개발 중인 새로운 분자 물질인 FNP-223은 이 신경 퇴행성 질환의 가장 흔한 임상적 변이인 PSP-리처드슨 증후군(PSP-RS)이 있을 가능성이 있는 성인 환자에서 안전성, 효능 및 약동학을 평가하는 2상 연구를 현재 진행 중이다[1].

페레의 최고경영자 마리오 로비로사(Mario Rovirosa)는 “PSP 치료를 위한 FNP-223에 대해 FDA로부터 신속 심사 지정을 받게 되어 매우 기쁘다. 사회 정의를 위한 싸움에 사업을 활용한다는 우리의 목적에 따라, 우리는 가능한 한 많은 환자가 혜택을 볼 수 있도록 이 유망한 치료법을 가능한 한 빨리 개발하는 데 전념하고 있다”고 말했다.

신속 심사 지정은 약물 개발 과정에서 중요한 이정표이다. 이 프로그램은 관련 기준을 충족하는 경우 약물 개발, 신속 승인 및 우선 검토 적격성에 대해 논의하기 위해 FDA와 더 자주 회의를 가질 수 있는 가능성을 제공한다.

페레의 최고 품질, 규제 및 약물 안전 감시 책임자 마르타 파마(Marta Parmar)는 “이번 지정은 이 희귀하고 파괴적인 질병을 앓고 있는 환자들의 미충족 수요를 해결하기 위해 FNP-223의 개발 및 검토를 신속하게 진행하는 것의 중요성을 강조한다”고 말했다.

진행성 핵상마비는 말하기 어려움, 불균형, 보행 변화, 인지 문제 등의 증상을 보이는 환자에게 나타난다[2-4]. PSP는 10만 명당 약 5건의 유병률을 보이며 주로 60세 이상의 개인에게 영향을 미친다[3]. 이 질병의 병인은 뇌의 특정 부위에 타우 단백질이 비정상적으로 축적되어 신경 퇴행을 일으키는 것과 관련이 있는 것으로 여겨진다[3,4]. 전임상 모델에서는 FNP-223이 신경 세포에서 타우 단백질의 비정상적인 축적을 예방할 수 있다는 것이 입증되었다5. 페레는 이제 이 분자가 PSP 환자에게 안전하고 효과적이라는 것을 보여주고자 한다.

페레의 최고과학책임자 오스카 페레스(Oscar Pérez)도 “신속 심사 지정을 받은 것은 PSP에 대한 혁신적인 치료법을 제공하고자 하는 우리 여정에서 중요한 이정표이다. 우리는 연구를 발전시키고 이 어려운 질환을 앓고 있는 환자들에게 더 빨리 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있기를 기대한다”고 자신의 열정을 표현했다.

FNP-223에 대하여

FNP-223은 O-GlcNAcase(OGA) 효소의 가역적이고 기질 경쟁적인 억제제로 작용하는 새로운 경구 투여 화학 화합물이다[5]. 기전적으로 FNP-223은 OGA 효소의 활성 부위에 결합한다. 결과적으로, 이 억제제는 기질이 촉매 포켓에 접근하는 것을 방지하여 타우 단백질과 같은 천연 클라이언트 단백질에서 O-GlcNAc 변형이 제거되는 것을 방해한다. O-GlcNAcase를 억제하면 글리코실화(O-GlcNAcylated) 타우 단백질이 빠르게 증가하고, 궁극적으로 특정 기간 동안 신경섬유다발(NFT)로 비정상적으로 응집된 타우가 감소하는 것으로 예상된다[5].

참고 문헌

[1] ClinicalTrials.gov 진행성 핵상마비(PSP)의 질병 진행을 늦추는 FNP-223(경구 제형)의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 2상 연구(PROSPER)(A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER)). ClinicalTrials.gov (인터넷). 출처 https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531.

[2] 코플린 DG(Coughlin DG), 리트반 I(Litvan I). 진행성 핵상마비: 진단과 관리의 발전(Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management). Parkinsonism Relat Disord. 2020년 4월;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 2020년 5월 25일.

[3] 아가르왈 S(Agarwal S), 길버트 R(Gilbert R). 진행성 핵상마비(Progressive Supranuclear Palsy). StatPearls (인터넷). Treasure Island(FL): StatPearls Publishing; 2024년. 출처:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/.

[4] 로위 JB(Rowe JB), 홀란드 N(Holland N), 릿맨 T(Rittman T). 진행성 핵상마비: 진단 및 관리(Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management). Pract Neurol. 2021년;21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794.

[5] 퍼만 B(Permanne B), 샌드 A(Sand A), 위슨 S(Ousson S), 네니 M(Nény M), 한슨 J(Hantson J), 슈버트 R(Schubert R) 외. D. O-GlcNAcase 억제제 ASN90은 타우 및 α-시누클레인 단백병증에 대한 다중 모드 약물 후보(O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies). ACS Chem Neurosci. 2022년 4월 20일;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.

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