욜테크 테라퓨틱스, 알파-1 항트립신 결핍증 치료를 위한 YOLT-202에 대한 긍정적인 중간 결과 발표
YOLT-202 단일 투여로 AAT 수치가 신속하고 강력하며 용량 의존적으로 정상 범위까지 증가
YOLT-202 단일 투여, 우호적 안전성 프로파일과 함께 내약성 양호
욜테크 테라퓨틱스의 창립자이자 CEO인 위쉬안 우(Yuxuan Wu) 박사는 “이런 중간 결과는 욜테크와 중증 AATD를 앓고 있는 환자들에게 매우 흥미롭고 중요한 이정표가 된다. 이번 시험에서 관찰된 기능적 AAT 수치의 신속하고 강력하며 용량 의존적인 증가, 특히 PiZZ 유전자형을 가진 개인들 사이에서의 증가는 생체 내 염기 편집이 일 회성 치료 접근법으로서 가진 혁신적인 잠재력을 강조한다”며 “우리가 현재까지 확인한 우호적인 안전성 프로파일 역시 마찬가지로 고무적이며, 이는 YOLT 202 뒤에 있는 정밀하고 신중한 엔지니어링을 강화해 준다. 이러한 결과를 바탕으로, 우리는 YOLT 202가 AATD 치료 패러다임을 재정의할 잠재력에 대해 그 어느 때보다 확신을 가지게 되었으며, 환자들에게 지속적이고 삶을 변화시키는 치료법을 제공한다는 사명을 계속 수행함에 따라 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험용 신약(Investigational New Drug, IND)을 신청하기 위해 이 프로그램을 발전시켜 나가기를 기대한다”고 말했다.
YOLT-202는 성인 AATD 환자를 대상으로 한 최초 인체 적용, 공개 라벨, 단회 용량 증량 시험에서 평가되고 있으며, 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다. 2월 6 일 기준, 유전자적으로 PiZZ 유전자형으로 확인된 두 명의 참가자가 35mg 및 45mg 용량군 모두에 등록되어 YOLT-202를 투여 받았다.
YOLT-202 투여 후, 두 환자 모두 투여 1주차부터 신속하고 강력하며 용량 의존적인 AAT 수치 증가를 보였다. 두 환자 모두에서 AAT 수치가 11μM의 보호 역치 이상에 도달했다. 또한, 45mg 용량군에서는 AAT 수치가 정상 범위(>20μM)까지 증가했다. 새로 생성된 이러한 AAT 단백질은 구조적으로 교정되고(M-AAT) 기능적이었으며, 45mg 용량군에서 교정된 M-AAT의 비율이 >95%로 증가했다.
YOLT-202는 관리 가능한 이상반응(AE)을 보이며 양호한 안전성과 내약성을 입증했다. 중증 AE 또는 YOLT-202 투여 중단으로 AE는 보고되지 않았으며, 모든 AE는 1등급으로 분류되었다. 가장 흔한 AE는 주입 관련 반응(IRR)이었다. 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 수치 상승은 무증상이었고 경미했으며, 투약 없이 곧 회복되었다.
현재 진행 중인 IIT 시험(NCT07193615)은 YOLT-202를 35mg, 45mg 및 55mg 용량 수준에서 정맥 주입을 통해 단회 투여하는 것을 평가하고 있다. 욜테크는 AATD에 대한 YOLT-202의 글로벌 임상 개발을 지원하기 위해 FDA에 IND를 신청할 준비를 적극적으로 진행 중이다.
YOLT-202 소개
YOLT-202는 AATD 치료를 위해 PiZ 돌연변이를 PiM으로 교정하는 생체 내 유전자 편집 치료제이다. 욜테크의 독자적인 아데닌 염기 교정기를 활용하여, YOLT-202는 최소한의 방관자 활성으로 표적 편집을 달성하도록 설계되었다. YOLT-202는 현재 AATD 시험대상자를 대상으로 안전성과 내약성 및 YOLT-202의 최적 생물학적 용량을 평가하도록 설계된 최초 인체 적용 제3상 시험에서 시험 중이다. YOLT-202는 이전에 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, 회사는 현재 YOLT-202의 임상 개발을 지원하기 위해 미국 FDA에 IND를 신청할 준비를 하고 있다.
알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 소개
AATD는 SERPINA1 유전자의 돌연변로 인해 발생하는 유전성, 유전자, 색체 공동우성 질환이며, 가장 빈번한 결핍 변이는 Z(Glu342Lys) 및 S 대립유전자(Glu264Val)에서 비롯된다. Z 대립유전자의 존재는 AAT의 잘못된 접힘과 중합을 초래하여, 중증 AATD 환자의 95% 이상이 PIZZ가 된다.
욜테크 소개
헵돈™ 노벨 에디터 플랫폼(HEPDONE™ Novel Editor Platform) 및 비바이러스 LNP 기술을 기반으로 하는 욜테크 테라퓨틱스는 평생 혜택을 제공하는 일회성 치료의 잠재력을 지닌 생체 내 유전자 편집 의약품을 개척하고 있다. 회사의 확장되는 임상 파이프라인은 유전 질환, 대사 질환, 심혈관 질환 및 자가면역 질환을 대상으로 하며, 초기 결과는 지속적이고 혁신적인 치료적 혜택의 잠재력을 뒷받침하고 있다.
욜테크 테라퓨틱스의 최신 소식:
링크드인: linkedin.com/company/yoltech-therapeutics
웹사이트: www.yoltx.com
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웹사이트: https://www.yoltx.com/
연락처
욜테크 테라퓨틱스(YolTech Therapeutics)
엘리 유(Ally Yu)
xiaolingyu@yoltx.com
프리시전 AQ(Precision AQ)
앤드류 다이먼(Andrew Dymon)
andrew.dymon@precisionaq.com
이 보도자료는 YolTech Therapeutics가(이) 작성해 뉴스와이어 서비스를 통해 배포한 뉴스입니다.
