제약계, Blockbuster에서 Niche Buster 공략

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2008-12-01 10:24

서울--(뉴스와이어)--고아약을 껴안을 것인가?

대부분의 거대 제약사 및 생명공학 기업들이 전통적으로 블록버스터(Blockbuster) 성분(분자)에 의존하고 있는 가운데, 900억 달러 가치의 전문의약품 성분(분자)들이 2007년에서 2012년 동안 특허권이 끝날 것으로 추측된다. 따라서, 제약업계는 희귀질환을 다루고 있는 희귀의약품(Orphan Drug)을 잠재성 높은 수익원인 ‘니치버스터(Niche Buster)’로 고려하고 있다.

희귀질환치료제는 백혈병(CML), 폐정맥고혈압, 고셰병(gaucher disease), 및 부신피질암(Adrenal cortical carcinoma) 과 같은 매우 중증의 희귀질환 예방 및 치료를 목적으로 한다. 글로벌 컨설팅 및 시장조사 기관인 프로스트 앤 설리번 (www.frost.com)에 따르면, 현재 전세계 ‘Niche Busters’ 시장은 262억 달러 정도로 추정된다.

6천~8천 여 개 희귀질환 中 200~300여 개 치료제 불과

프로스트 앤 설리번 헬스케어사업부 서효영 상무는, “현재 이미 알려진 6천~8천 여 개의 희귀질환들이 있지만 치료제는 오직 2백~3백여 개에 불과하다”며, “희귀질환의 80%는 유전적 원인이고 나머지 20%는 암, 감염, 그리고 다른 돌연변이로 인한 것으로, 희귀질환은 5세 미만의 아동이 자주 걸린다”고 말했다.

‘Orphan Drug’(고아약)이라는 용어는 본래 제약업계가 희귀질환에 대한 약물개발 및 제품출시를 거이 하지 않거나 아예 관심을 기울이지 않았기 때문에 만들어졌다. 이는 주로 환자수가 적어 기업이 투자대비 수익률을 얻기가 힘들기 때문이다. 신약 개발 및 제품출시에 10년 이상이 걸리고, 따라서 이익이 거이 없는 고아약의 시장출시를 단념시키는 경우가 많았다.

EU 희귀질환 약물개발 및 R&D 장려책, 시장 성공을 불러

그러나, 2000년 EU 법규 제정은 기업들의 희귀질환 약물개발을 위한 R&D를 장려하고 있다. 이러한 장려는 고아약 시장에 많은 성공을 불러일으켰고 800여 개 이상의 신약허가신청서가 제출되었으며, 최종적으로 30여 개의 기업들이 EU에서 40여 개 이상의 고아약이 승인을 받았다.

서 상무는, “고아약을 시장에 출시하는 기업들은 정부에서의 혜택뿐만 아니라 시장독점권도 주목하고 있다”며, “고아약 제품에 대한 규제는 정상적인 특허보호에 첨부하여 10년 동안 시장독점권을 승인했다. 유럽 Niche buster 시장은 현재 전세계 시장에서 약 22%~24%에 해당하는 것으로 추정된다”고 말했다.

희귀질환은 일반적으로 알맞은 진단 및 치료의 부족으로 고통 받고 있었지만, EURODIS을 비롯한 다른 기관들이 희귀질환에 대한 인지도를 높이고 있고 정부가 환자 및 환자보호자들의 삶의 질 향상을 위해 법을 제정하도록 영향력을 행사하고 있다.

서 상무는 “한국도 이들 고아약에 대해 세금 인센티브, 예외사례(special status) 및 보험 등과 같은 보다 많은 혜택을 제공해야 한다”며, “이러한 장려책은 제약사 및 생명공학 기업들이 이들 치료제를 개발하고 마케팅활동에 주력하도록 하는 혁명을 만들 수 있다”고 말했다.

A Nichebuster is a film that succeeds to a considerable degree within a certain group or demographic, as opposed to a blockbuster. It has been heralded by business publications such as Business 2.0 as the future of filmmaking.

[참고자료] 유럽 희귀질환 및 고아약 개요
by 프로스트 앤 설리번, 헬스케어 사업부

유럽에서 질환이나 이상질환이 2천명에 1명꼴로 걸릴 경우 희귀질환으로 규정된다. 그러나, 미국에서는 20만 명 미만의 환자들이 있는 경우에 희귀질환으로 정의된다. 고아약은 일반적인 질환이 아니라 ‘희귀 질환’으로 매우 중증 또는 생명을 위협하는 질환의 예방 및 치료를 목적으로 하는 의약품을 말한다. 일부 희귀질환은 백혈병(CML), 폐정맥고혈압, 고셰병(gaucher disease), 부신피질암)adrenal cortical carcinoma), 가족성대장폴립증(familial adenomatous polyposis) 등등을 포함하고 있다.

현재 6,000~8,000여 개의 희귀질환이 있다. 유럽에만 대략 2,700만~3,600만 명의 희귀질환 환자들이 있는 것으로 추정되고 있지만 희귀질환 치료제는 오직 200~300여개 뿐이다. 희귀질환의 80%가 유전적 원인이며 나머지 20%는 암, 감염 그리고 기타 돌연변이가 원인이다. 희귀질환은 5세 미만의 유아들이 자주 걸린다. 의사들이 희귀질환 환자를 상담해 본적이 없거나 이미 알려진 질환으로 판단하기 때문에 환자 데이터의 부족은 적절한 진단에 상당한 걸림돌이 되고 있다.

‘고아약’이라는 용어는 제약업계가 이들 희귀질환을 위한 약물 R&D 및 제품출시 등에 아예 관심이 없거나 거이 없기 때문에 이렇게 표현되고 있다. 원인은 주로 환자수가 작아서 기업들이 이미 알려진 질환약과 비교하여 고아약에 드는 R&D 비용에 대한 투자대비수익을 회수하기 힘들기 때문이다. 제약산업에게, 신약 개발 및 출시는 10년 이상이 걸리며 이익없이 고아약을 출시하는 것은 고무적인 것이 아니다. 고아약을 시장에 출시하려고 하는 기업들은 시장독점권 뿐만 아니라 정부혜택을 기대하고 있다. 정부도 제약사와 생명공학 기업들의 고아약 개발을 장려하고 있다. 1999년 ~2000년 동안 “희귀의약품 EU 규제법”가 EU 승인을 받았다. 이 법규는 (정상적인 특허보호 기간에 덧붙여) 10년 시장독점권을 승인했다.

2000년 EU 규제법은 기업들이 희귀질환 치료제 개발을 위한 R&D를 향상시키도록 고무시켰다. 이러한 장려는 고아약 시장에 커다란 성공을 가져왔고, 고아약으로 800여개 이상의 신약허가신청이 있었고 이들 가운데 30여개 회사들이 40여개 이상의 고아약 EU승인을 받았다. 이로 약 2만명의 희귀질환 환자들이 혜택을 받을 것으로 추정된다. 승인받은 치료제 중 대략 70%~75%가 바이오제약회사들에서 나왔고 승인받은 치료제중 45% 이상이 유전성 희귀질환을 위한 것이다.

대부분의 거대 바이오제약 및 생명공학 기업들은 블록버스터 성분에 의지하고 있다. 900억달러 가치의 전문의약품 성분이 2007년에서 2012년 동안 특허권이 끝날 것으로 추정되며, 그래서 거대 바이오제약 및 바이오기술 기업들은 현재 ‘Niche Buster’(고아 질환)에 집중하고 있다. 현재 ‘niche buster’ 전세계 시장은 약 262억 달러 규모로, 유럽 niche buster 시장은 전세계 시장의 22~24%에 해당되는 것으로 추산된다.

Genzyme, 제넨테크, 암젠 및 앨러간과 같은 몇몇 큰 cap 생명공학 기업들은 처음부터 고아약에 중점을 뒀었다. 성공적인 고아약들로는 노바티스 글리벡, Genzyme의 Cerezyme, 제넨테크 Nutropin 그리고 암젠의 Epogen등이 있다.

결론
희귀질환은 적당한 진단 및 치료제가 부족하기 때문에 더 많은 배려를 필요로 한다. 희귀질환의 치료 및 예방은 ‘No Man’s Land’(임자 없는 땅, 황무지)로 여겨진다. EU 의회는 세금혜택, special status, 보험등과 같은 보다 많은 혜택을 제공해야 한다. 이러한 장려책은 기업들의 고아약 개발 및 출시와 관련하여 제약사 및 생명공학 기업들에게 혁명을 불러일으킬 수 있다. EURODIS을 비롯한 여러 기관들이 희귀질환에 대한 인지도를 넓히고 있고 또한 이들 특수한 사람들의 삶의 질 향상을 위한 법제정을 하도록 정부를 움직이고 있다. EURODIS와 National Alliances은 2월 29일을 “Rare Day’로 선포했고 이날을 희귀질환에 걸린 특별한 사람들을 위해 헌정했다. 앞으로 2월 29일은 “Rare Disease Day’(희귀질환의 날)로 불릴 것이다.

프로스트 앤드 설리번 개요
프로스트 앤드 설리번(Frost & Sullivan)은 모빌리티, ICT, 헬스케어, 에너지 등 주요 산업에 관한 글로벌 시장조사 및 컨설팅 기관으로 60여 년 이상 고객 비즈니스 성장을 위한 솔루션을 지원하고 있다. 전 세계 29개국 47개 지사에 2200여 명의 컨설팅 인력을 운영하며, 12개 주요 산업과 기술에 대한 지속적인 조사와 분석을 바탕으로 성장 전략, 벤치마킹, 경제 동향, 미래 유망 기술 분석 및 메가 트렌드 식별 등 다양한 컨설팅 서비스를 제공한다. 정부기관, 기업, 투자자 등 다양한 고객의 미래 성장 기회 및 전략 수립을 지원하고 있다.

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