CMTA, 젠자임과 손잡고 유전성 질환 치료제 개발에 박차
가장 흔한 샤르코 마리 투스 질환인 CMT1A는 전체 CMT 타입1 환자의 60%가 갖고 있는 질환이다. 샤르코 마리 투스 질환은 17번 염색체에 위치한 PMP22 유전자의 중복으로 인해 발생하며 상염색체 우성으로 유전된다.
CMT1A는 일반적으로 근육 약화 및 위축, 신경감각 손실, 균형감각 상실 등의 증상을 유발한다. 발병 혹은 진행을 막는 치료제는 현존하지 않아 현재로서는 환자들이 착용하는 발목지지대가 유일한 대안이다.
젠자임 희귀질환 연구센터의 셍 청(Seng H. Cheng) 책임연구원은 “이번 협약은 개별 기관이 가진 고유의 강점을 강화시키는 (젠자임과 질환 환자 연합이 진행하는) 공동 연구의 또 다른 예라 볼 수 있다”며 “CMTA의 권위 있는 과학자들과 힘을 합쳐 샤르코 마리 투스 질환 환자 용 치료제를 개발할 수 있는 기회를 갖게 되어 매우 기쁘게 생각한다”고 말했다.
협약에 따라 향후 CMTA STAR 네트워크와 젠자임은 긴밀한 공동 연구를 진행하고, 연구에는 애리조나 주 투산에 위치한 사노피 U.S.의 고속대량 스크리닝 시설(high-throughput screening facility)이 사용될 예정이다.
위스콘신 대학교와 미국 국립보건원이 개발한 분석기가 200만 개 이상의 작은 분자를 포함하고 있는 복합 라이브러리를 스크리닝 하는데 사용될 예정이다. 또한 아이오와 대학교와 버팔로 대학교의 실험실이 CMTA STAR 네트워크의 연구진으로 참여하며, 말초신경 내의 PMP22를 조절하는데 특화된 분석기 공유를 통해 연구가 진행될 예정이다. 선택된 분자의 체내 활동에 대한 임상 전 조사는 CMTA가 사이코제닉스(Psychogenics; http://www.psychogenics.com)와의 협약을 통해 제작한 바 있는 CMT1A 쥐를 이용한 실험을 통해 진행될 예정이다.
CMTA가 진행하는 이번 협약의 가장 큰 목표는 CMT1A의 치료제가 될 작은 분자를 밝혀내는 데 있으며, 밝혀진 분자는 NIH와 CMTA가 지원하는 임상시험 환자 네트워크 내에서 임상시험을 통해 개발될 예정이다.
연락처
패트릭 A 리브니(Patrick A Livney)
CEO
CMTA
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