토카젠, 재발성 뇌종양 관련 2/3상 임상 실험 토카 5 한국에서 진행

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2017-01-16 13:25

샌디에이고--(Business Wire / 뉴스와이어)--임상 단계 암세포 선택적 유전자 치료 회사인 토카젠(Tocagen Inc.)이 무작위 대조군 2/3상 임상 실험인 토카 5(Toca 5)를 위해 한국에서 환자들을 등록하고 있다고 14일 발표했다.

이 임상 실험은 현재 미국과 캐나다, 이스라엘에서도 진행 중이다. 이는 암세포 선택적 바이러스인 토카 511(vocimagene amiretrorepvec)과 토카 FC(연장 방출성 5-플루오로시토신)의 결합체를, 이미 절제술을 경험하고 첫 번째 혹은 두 번째로 교모세포종 혹은 역형성 성산세포종이 재발한 환자들을 대상으로 한 치료 기준과 비교하는 실험이다.

한국에서 제일 처음 관련 환자를 등록한 삼성서울병원의 신경외과 전문의 겸 성균관대학교 의과대학 신경외과 교수인 남도현 의학박사는 “뇌종양은 암 중에서도 가장 치명적이고 사용 가능한 치료법이 많지 않은 암이다”며 “이 연구용 약품의 임상 1상에서 얻은 데이터로 판단컨대 안전, 생존, 종양 개선 반응 데이터가 상당히 기대되는 바, 우리는 토카 5 실험에서 이 치료제를 계속 평가할 예정이다”고 밝혔다.

서울성모병원 신경외과 전문의 겸 교수인 전신수 의학박사가 한국에서 진행 중인 토카 5 임상 실험을 책임지고 이끌고 있다.

토카 5 임상 실험의 1차 목표는 전반적 생존 기간을 연장시켜 객관적 반응률을 포함한 2차 목표를 달성하는 것이다. 임상 실험 진행자들은 대조군에 대해 화학요법(로무스틴 또는 테모졸로마이드)(lomustine or temozolomide)이나 항체주사 요법(베바시주밥)(bevacizumab)을 선택할 수 있다. 임상 실험에 관한 자세한 정보는 www.tocagen.com/toca5 에서 볼 수 있다.

고악성도 신경아교종은 가장 흔하고 공격적인 주요 뇌종양 중 하나다. 고악성도 신경아교종의 가장 흔한 두 가지 형태는 교모세포종과 역형성 성산세포종이다. 고악성도 신경아교종으로 새로이 진단받은 환자에 대한 표준 치료법은 종양을 최대한 수술로 안전하게 제거하고 방사선 치료와 화학 요법을 병행하는 것이다. 그러나 이렇게 치료한 후에도 종양은 일반적으로 재발한다. 재발 환자의 중앙 생존기간은 약 7개월에서 9개월이다.

지금까지 총 126명의 환자들이 토카젠 임상 1상의 용량 상승 실험 치료를 받았다. 이 임상 실험의 데이터는 최근 미국 과학 전문지 사이언스 중개 의학(Science Translational Medicine)에 실렸다.

21차 연례 과학 회의 및 신경종양학회 교육의 날(21st Annual Scientific Meeting and Education Day of the Society for Neuro-Oncology)에 발표된 바에 따르면 진행 중인 토카 5 실험에서 환자 개체군 평가 대상인 고용량 집단 소속 환자 그룹의 경우 임상 이득률이 41.7퍼센트에 이른 것으로 나타났다.

이는 완전 반응을 보인 환자 3명, 부분 반응을 보인 환자 2명, 안정병변 상태를 유지한 환자 5명을(N=24) 포함한 것이다. 객관적 반응률을 보인 모든 환자들은 생존했으며 약제에 반응을 보였다. 치료반응기간 중앙값은 최소 26.7개월이다. 현재 진행 중인 토카젠 임상 1상 실험의 임상 데이터 요약본은 토카젠 웹사이트(website)에서 볼 수 있다.

토카 511(Toca 511)과 토카 FC(Toca FC)

토카젠의 주력 제품 후보 물질은 조사단계 생화학적 약제인 토카 511(Toca 511)과 조사단계 경구용 정제인 토카 FC(Toca FC)의 결합체다. 토카 511은 전구약물 활성 효소인 사이토신 데아미나아제(CD)를 암호화하는 기능을 한다. 토카 511이 CD를 암세포에 선택적으로 전달하면, 해당 암세포는 CD 유전자를 보유하고 CD 단백질을 생산한다. 토카 FC는 항암활성이 나타나지 않은 전구약물인 5-플루오로시토신(5-FC)을 경구 투여가 가능한 형태로 만든 전매 연장 방출성 제제다. 토카 511은 암세포에 침투해 CD를 생산하면서, 국소 부위에 고농도로 토카 FC를 항암제인 5-플루오로우라실(5-FU)로 변환시킨다. 5-FU는 토카 511이 침투한 암세포를 직접 죽일 뿐 아니라, 토카 511이 침투하지 않은 주변의 암세포와 종양 속 골수유래억제세포(MDSCs) 및 종양과 연관된 대식세포(TAM)를 포함해 면역 억제를 유발하는 골수성 세포까지 죽이는 역할을 한다.

토카젠(Tocagen) 개요

토카젠은 임상 단계 암세포 선택적 유전자 치료 회사로, 암에 맞서 환자의 면역 체계를 활성화시키는 혁신적이고 광범위하게 적용 가능한 제품 후보들을 개발하고 있다. 토카젠은 미충족 의료 수요를 가진 질병인 재발성 고악성도 신경아교종(HGG) 치료를 위해, 조사단계 주요 제품 후보 물질인 토카 511(vocimagene amiretrorepvec)과 토카 FC(연장 방출성 5-플루오로시토신)를 개발 중이다. 토카젠은 재발성 HGG 환자들을 대상으로 토카 511과 토카 FC의 무작위 대조군 2/3상 임상 실험의 임상 2상을 시작했으며, 이는 향후에 등록 임상 실험으로 쓰일 예정이다. 임상 실험에 관한 자세한 정보는 www.tocagen.com/toca5 에서 볼 수 있다. 토카젠은 대장암, 췌장암, 폐암, 유방암, 신장암, 흑색종을 포함한 전이된 암을 대상으로 하는 토카 511과 토카 FC의 임상 실험을 시작했다. 토카젠은 토카 511과 토카 FC에 대해 재발성 HGG 치료제로서 미국 식품의약국(U.S. Food and Drug Administration)에 신속심사 지정을 받았고, HGG의 아형인 교모세포종(GBM) 치료제로서 희귀의약품 지정을 받았다. 토카젠은 가속화뇌종양치료재단(Accelerate Brain Cancer Cure, ABC2), 국립뇌종양학회(National Brain Tumor Society, NBTS), 미국뇌종양학회(American Brain Tumor Association, ABTA), 무젤라 재단(Musella Foundation), 뇌종양 퇴치의 목소리들(Voices Against Brain Cancer, VABC)을 포함한 선두적인 뇌종양 재단들로부터 주로 지원을 받고 있다. 더 자세한 정보를 얻으려면 www.tocagen.com 를 방문하거나 @Tocagen를 팔로우하면 된다.

비즈니스 와이어 원문보기: http://www.businesswire.com/news/home/20170113005780/en/

[이 보도자료는 해당 기업에서 원하는 언어로 작성한 원문을 한국어로 번역한 것이다. 그러므로 번역문의 정확한 사실 확인을 위해서는 원문 대조 절차를 거쳐야 한다. 처음 작성된 원문만이 공식적인 효력을 갖는 발표로 인정되며 모든 법적 책임은 원문에 한해 유효하다.]

Toca 5: http://goo.gl/79EbjU
Toca 511: http://goo.gl/7fCm7Q

웹사이트: http://www.tocagen.com