아베오나의 B형 산필리포증후군 치료용 유전자치료제 ABO-101, 유럽 식품의약청으로부터 희귀의약품으로 지정
임상시험은 2017년 2분기 중으로 환자 등록 시작 예정
효능 결과 측정 위해 환자 25명에 대한 자연경과 연구 착수
앞서 FDA로부터 희귀의약품 및 희귀질환 지정 획득
ABO-101은 희귀 상염색체 열성 질환으로 신경인지기능 쇠퇴, 실어증, 이동능력 상실, 아동 조기사망의 원인이 되는 B형 산필리포증후군(MPS IIIB) 어린이 환자를 위한 프로그램이다. 아베오나는 생명을 위협하는 희귀질환을 치료하는 유전자치료제 개발에 초점을 맞추고 있는 기업이다.
티모시 J. 밀러(Timothy J. Miller) 아베오나 사장 겸 CEO는 “이번 성과는 FDA와 EMA의 희귀의약품 지정을 획득한 상업 판매용 AAV 유전자치료제 포트폴리오가 밑바탕이 되었다. 특히 FDA, EMA 지정 획득은 충분한 치료를 받지 못하고 있는 관련 질환 환자들을 위한 당사 제품의 과학, 임상중개에 중요한 인증이다”며 “국립아동병원 덕 매카시(Doug McCarty) 박사와 하이옌 푸(Haiyan Fu) 박사를 비롯해 Stop Sanfilippo Fundacion, Fundacion Sanfilippo B, Red Sanfilippo Fundacion, Sanfilippo Children’s Research Foundation, Ben’s Dream, Sanfilippo Medical Research Foundation, Team Sanfilippo, National MPS Society USA 소속 연구진의 헌신이 있었기에 이번 성과를 달성할 수 있었다”고 밝혔다.
ABO-101는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정되었으며 우선심사권(PRV) 부여의 전제조건인 희귀소아질환 지정도 획득했다. FDA는 당사의 임상 1/2상 시험계획(IND)을 승인했으며 2017년 2분기 중으로 환자 등록 절차가 시작될 것으로 예상된다.
◇유럽연합(EU) 희귀의약품 지정에 대해
유럽연합 집행위원회(EC)는 EU 지역 내 1만명 가운데 5명이 안 되는 인구에게 발생하는 질환을 치료, 예방 혹은 진단할 수 있는 의료용 제품의 개발에 인센티브를 부여하기 위해 희귀의약품 자격을 주도록 규정하고 있다. 아베오나는 희귀의약품 지정을 통해 프로토콜 지원, 비용 절감의 혜택을 받고 있으며, ABO-101이 of MPS IIIB 환자 치료용으로 승인될 경우 시장 경쟁으로부터 보호를 받을 수 있다.
◇ABO-101 (AAV-NAGLU) 소개
당사의 첫 번째 최초 임상시험 대상인 ABO-101은 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반의 MPS III(산필리포증후군) 환자용 유전자치료제다. 본 치료제는 Naglu 유전자 일반 복제본을 정맥주사로 중추신경계와 말초신경기관 세포에 1회 투여해 질환의 원인이 되는 유전적 결함의 영향을 역전시키는 것을 목표로 한다. 산필리포 전임상 모델에 1회 투여된 ABO-101은 CNS(중추신경계)와 말초신경기관 세포를 유도해 결합 상태의 효소를 만들고 세포 내에 축적된 당원(GAG, 글루코사미노글리칸)을 제거한다. 산필리포증후군 생체 내 유효성에 대한 각종 전임상 연구 결과 치료 후 수개월에 걸쳐 효과가 남아있다는 점이 밝혀졌다. 1회 투여된 ABO-101은 정상세포와 장기기능을 크게 회복시켰으며 인지 결함도 교정되었다. 또한 MPS IIIB를 앓고 있는 동물의 경우 투여하지 않은 동물과 비교해 신경근육 기능이 향상되고 수명이 정상화되었다. 이 같은 결과들은 AAV 치료가 산필리포증후군 환자 치료에 도움이 될 가능성이 있다고 밝힌 다수의 연구소 연구 결과와 맥락을 같이한다. 산필리포증후군 환자 치료에 쓰이는 AAV 유전자치료제의 안전성과 유효성은 최근 다수의 상호심사저널을 통해 발표된 바 있다.
◇산필리포증후군(점액다당류증)에 대해
제3형 점액다당류증(MPS, 산필리포증후군)은 하나의 유전자 결함으로 발생되는 유전성 질환으로 A, B, C, D의 4종류로 분류되어 있다. 이 질환은 효소 결핍을 야기해 체조직 내 글루코사미노글리칸(GAG, 당원)이 비정상적으로 축적되게 된다. 우리 인체 내에서는 사용된 물질을 분해해 배출하는 지속적인 과정이 이루어진다. 뮤코다당류(GAG)는 신체 내 결합조직 구성에 사용되는 긴 사슬형 당분자인데, MPS III를 앓고 있는 아동은 뮤코다당류 중 하나인 헤파란황산 분해 효소가 부족하다. 따라서 일부만 분해된 뮤코다당류가 체내 세포에 축적되면서 점진적인 장애를 유발하게 된다. MPS III의 주된 증상은 GAG가 뇌, 척수 등 중추신경계(CNS)에 축적됨으로 인해 발생하며 인지력 감퇴, 운동기능 손상 등을 거쳐 사망에 이르게 된다. 무엇보다 MPS III는 특별한 치료법이 없으며 치료제 또한 보조 조치에 국한되고 있나는 점에 중요하다.
아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics Inc.) 개요
아베오나는 임상 단계 바이오제약사로 생명을 위협하는 희귀질환을 치료하는 유전자 치료제를 개발하고 있다. 아베오나의 대표적 프로그램으로는 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반의 산필리포증후군(MPS IIIA, IIIB) 환자용 유전자치료제인 ABO-102(AAV-SGSH)와 ABO-101(AAV-NAGLU) 등이 있다. 또한 이영양성 수포성표피박리증(RDEB) 치료용 EB-101(유전자 교정된 이식용 피부), 수포성표피박리증 치료용 EB-201, 청소년 바텐병(JNCL) 치료용 ABO-201(AAV-CLN3) 유전자치료제, 소아 바텐병(INCL) 치료용 ABO-202(AAV-CLN1) 유전자치료제, 그리고 판코니빈혈증(FA) 치료용 ABO-301(AAV-FANCC), 혈액 관련 희귀 질환의 유전자 치료를 위해 CRISPR/Cas9 기술 기반 유전자 편집을 활용한 ABO-302도 개발 중에 있다. 이와 더불어 자체 기술인 SDF™ (염분 정용여과) 무에탄올 공정을 활용한 유전성의 만성 폐색성 폐질환(COPD) 치료용 SDF Alpha™(알파-1 프로테아제 억제제) 등 혈장 단백질 치료제 파이프라인도 보유하고 있다. 보다 자세한 정보는 홈페이지 에서 확인할 수 있다.
본 보도자료는 1933년 제정된 증권법 27조 A항에 의거한 미래예측진술을 포함하고 있다. 여기에는 EMA로부터 지정을 획득한 것이 충분한 치료를 받지 못하고 있는 관련 질환 환자들을 위한 제품의 과학, 임상중개에 중요한 인증이라는 당사의 믿음이 포함되지만 이에 한정되지는 않는다. 본 보도자료의 미래예측진술은 다양한 리스크와 불확실성을 포함하고 있으며 여기에는 당사의 희귀질환 포트폴리오와 임상시험에 환자를 등록시킬 수 있는 능력, 임상시험을 성공적으로 지속할 수 있는 능력에 대한 지속적인 관심; 타사와의 경쟁으로 인한 여파; 제품 및 기술 개발 능력; 필수적인 규제기관 승인을 획득하거나 확보할 수 있는 능력; 금융시장 및 글로벌 경제 상황의 변화에 따른 여파; 그리고 10-K 양식의 연례 보고서를 비롯해 미국 증권거래위원회에 제출된 보고서에 기술된 기타 리스크 등이 있지만 이에 한정되지는 않는다. 당사는 본 보도자료에 포함된 미래예측진술을 수정하거나 새로운 정보 등 향후 상황을 반영해 업데이트를 해야 할 어떠한 의무도 가지고 있지 않다.
웹사이트: http://www.abeonatherapeutics.com
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