뉴럴스템, 회계연도 2017 실적 및 주요 경영 현황 발표
NSI-189 MDD 치료 임상 관련 예후와 인지적 효과에 대한 데이터 일체 공개
Nature Medicine지 논문에 따르면 NSI-566이 비인간 영장류에 효과 나타나
리치 댈리(Rich Daly) 뉴럴스템 사장 겸 CEO는 “현재 우리 회사는 줄기세포 치료제 후보인 NSI-566 그리고 주요우울장애(MDD) 치료제인 NSI-189 개발에 계속 집중하고 있다. 이들 치료제는 현존하는 치료법의 효과를 보지 못하고 있는 환자들에게 새로운 요법을 제공할 것으로 기대하고 있다”며 “2018년 중반 투여를 목표로 중국에서 만성 뇌졸중 치료용 NSI-566에 대한 임상시험 개시를 준비 중이다. 최근 Nature Medicine지에 게재된 NSI-566 연구 결과에 따르면 부상을 당한 동물의 앞다리 기능성이 유의미하게 개선된 것으로 나타났으며 이는 매우 고무적이다. 앞으로도 척수 부상으로 인한 마비에 사용될 수 있는 잠재적 치료제로서 NSI-566가 가진 기능성을 계속 연구할 것이다”고 밝혔다.
댈리 사장은 이어 “2018년 하반기로 예정된 미국 식품의약청(FDA)과의 미팅을 통해 NSI-189에 대한 임상 개발 경로를 설정할 예정이다. NSI-189는 항우울 및 인지적 측면에서 효과를 보일 수 있으며, 이는 기존에 허가를 획득한 다른 치료법과 차별화되는 부분일 것이다”고 덧붙였다.
◇주요 임상 프로그램 현황
NSI-566은 척수손상 치료를 위한 줄기세포계로 현재 뇌졸중으로 인한 마비, 만성척수손상(cSI), 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료 유효성 여부를 평가하고 있다.
Nature Medicine지에 발표된 논문에 따르면 NSI-566 투여를 통해 중증 척추 손상을 입은 비인간 영장류의 앞다리 기능성이 유의미하게 개선된 것으로 나타났다. 이 연구는 캘리포니아대 데이비스 캠퍼스 국가영장류센터에서 마크 투신스키(Mark H. Tuszynski) 캘리포니아대 샌디에이고캠퍼스(UCSD) 신경과 교수 겸 신경개선연구소 소장이 실시했다.
3월 신경손상학회지는 척수손상 치료를 위한 줄기세포인 NSI-566에 대한 전임상 데이터를 발표했다(“Amelioration of penetrating ballistic-like brain injury induced cognitive deficits after neuronal differentiation of transplanted human neural stem cells.”). 데이터에 따르면 뇌 관통과 유사한 부상을 당한 쥐 모델에 NSI-566을 이식한 후 세포 생착 및 장기적 생존률이 크게 향상되었다. 이번 연구는 NSI-566의 외상성 뇌손상 치료 효과 연구를 위해 미국 국방부의 연구비 지원으로 진행될 4년간의 개념증명 연구 프로그램에서 나온 첫 데이터다. 본 연구는 마이애미 의대 산하 Miami Project to Cure Paralysis 소속인 로스 불럭(Ross Bullock) 박사 주도로 진행되었다.
NSI-189는 벤질피페라진 아미노피리딘으로 주요우울장애(MDD) 치료용 임상개발 그리고 엔젤만 증후군, 방사선 유도성 인지장애, 제1형 당뇨병, 제2형 당뇨병, 뇌졸중 치료용 임상전 개발이 진행 중이다.
지난해 12월에 열린 제56차 미국신경정신약리학회 연례학술회의에서 NSI-189의 임상2상 연구를 통해 확보한 부가적 안전성과 효능, 내약성 데이터가 발표되었다. “주요우울장애 외래환자용 신경인성 화합물 NSI-189 인산염의 이중맹검, 플라시보 제어 임상2상 연구” 포스터 세션에서 공개된 이번 연구는 NSI-189를 매일 한 차례 40mg 투여(QD), 두 차례 40mg 투여(BID)하고 플라시보 치료와 그 효능을 비교했다. 연구 결과 NSI-189는 객관적, 주관적 측정 모두 항우울 작용과 인지 향상의 효과가 있는 것으로 나타났다.
지난해 8월 뉴럴스템은 미국 국립보건원(NIH)으로부터 NSI-189의 당뇨병성 말초신경병증 예방 및 치료 전임상 연구를 위해 약 100만달러 규모의 2단계 중소기업 기술혁신(SBIR) 연구기금을 지원받았다.
2017년 7월 발표된 바와 같이 NSI-189 효능에 대한 탐색적 범위의 임상2상 실험에서 주요우울장애 치료를 위해 각기 다른 환자군을 대상으로 NSI-189를 40mg씩 1일 1회, 1일 2회 투여해 위약 투여군과 비교한 결과 플라시보 투여와 비교해 통계적으로 유의미한 결과를 도출하지 못했다. 이 연구는 2단계로 사전 계획된 순차적 평행비교 설계(SPCD)가 활용되었으며, MADRS(몽고메리-아스베리 우울증 평가척도)상으로 통계적 유효성을 갖춘 우울증 증상 경감의 1차 효능 변수를 충족시키지 못했다. 그러나 Top-line 결과에서 드러났듯이 40mg의 QD 투여는 MADRS상으로 직접적인 유효성이 확인되었으며, 다수의 주요 2차효능 변수를 충족시키며 통계적 유의미성을 확보했다.
뉴럴스템은 2018년 하반기로 예정된 미국 식품의약청과의 미팅을 통해 NSI-189에 대한 임상 개발 경로 설정을 논의할 예정이다.
◇경영 현황
지난해 11월 당사는 데이비드 레커(David Recker, 의학박사)를 최고의학책임자로 임명했다. 20여년간 중추신경계질환, 세포 치료 등 다양한 치료법 분야에서 신약 개발에 매진해 온 레커 박사는 제품 등록, 마케팅 지원, 임상실험 개발, 데이터 통합, 주요 오피니언 리더 육성 및 지원 등 임상 전략을 구성하고 있는 각종 요소들을 최종 실행하는 역할을 맡아 왔다.
지난해 9월 크리스티나 치마(Cristina Scimma, 약학박사, 공중보건학 석사)가 이사회에 합류했다. 치마 박사는 바이오 제약 업계에서 다양한 고위직을 역임했으며 신약 개발 및 규제 승인, 상업화 절차 등에 있어 전문성을 갖추고 있다. 이어 12월에는 뉴럴스템 최대 주주인 톈진제약그룹이 시첸(Xi Chen) 박사를 이사회 임원으로 임명했다. 첸 박사는 시리즈 A 전환우선주를 보유한 톈진제약그룹에 의해 기존 이사회 임원이었던 장주오(Zhang Zhuo)를 대신하게 되었다.
같은 달 당사는 미국 특허청에서 두 개의 특허를 추가로 획득했다. 이 특허들은 뉴럴스템 플랫폼의 핵심 구성 요소로 신경변성 질환을 치료하는 데 쓰이는 신경줄기세포 사용을 광범위하게 보호한다. 첫 번째 신규 특허(특허번호 9,744,194)는 신경변성 질환 치료용 신경줄기세포 이식 기법을 포함한다. 두 번째 신규 특허(특허번호 9,750,769)는 신경영양 모듈로 광범위한 치료 잠재력을 갖춘 IGF-1 발현을 위해 설계된 신경변병 질환 치료용 신경 줄기 세포를 포함한다.
6월에는 FTSE이 매년 미국 지역 자매 지수들을 재편성하는 작업의 일환으로 뉴럴스템을 Russell Microcap® Index에 편입시켰다.
◇2017년 12월 31일 기준 회계연도 실적
현금 포지션 및 유동성: 2017년 12월 31일 기준 회계연도 현금 및 투자는 1170만달러였다. 2016년 12월 31일 기준 현금 및 투자액수인 2,020만 달러보다 850만달러 감소한 것은 회사 운영자금으로 사용된 현금과 더불어 장기채 상환에 380만달러가 사용된 데 따른 것이다. 다만 2017년 8월 540만달러 규모의 보통주 공모와 320만 달러 규모의 워런트 행사를 통해 일부 상쇄되었다.
영업 손실: 2017년 12월 31일 기준 회계연도 영업 손실은 1330만달러였다. 전년(2,060만)보다 줄어든 것은 NSI-189 임상2상 실험이 종료된 가운데, 현재 진행 중인 기업 구조조정과 비용 절감 노력을 통해 임상실험비 증가분을 부분적으로 상쇄한 데 따른 것이다.
순손실: 2017년 12월 31일 기준 회계연도 순손실은 1570만달러, 주당 1.20달러(기본)로 분할 조정을 거친 2016년 순손실(2110만달러, 주당 2.53달러(기본))보다 줄어들었다. 순손실 감소의 주된 요인으로는 영업 비용 감소와 더불어 2017년 4월 장기채 만기 도래로 이자 비용이 줄어든 것이 주된 요인이며, 주식 매입 워런트로 분류된 미납 채무를 공정가치 조정을 거치면서 발생한 추가 금액을 통해 일부 상쇄되었다.
R&D 비용: 2017년 12월 31일 기준 회계연도 R&D 지출은 510만달러로 전년 대비 38%가 줄었다. 이는 현재 진행 중인 구조조정 및 비용 절감 노력과 관련해 인력, 시설, 기타 비용이 줄어들면서 230만달러, NSI-189 임상2상 실험 완료로 실험 비용 210만달러, 현금 이외 주식 보상 비용 지출액이 70만달러 감소한 데 따른 것이다.
일반관리비(G&A): 2017회계연도 기준 분기 일반관리비는 550만달러로 전년 대비 27%인 200만달러가 줄었다. 이는 구조조정과 비용 절감 노력으로 인건비가 120만달러 감소했으며 비현금성 주식 보상이 100만달러 감소한 데 따른 것이다.
유동성: 당사는 보유 현금, 현금등가물, 단기 투자금을 기존 운영 계획(2019년 하반기까지)에 따른 운영비에 사용할 계획이다.
뉴럴스템(Neuralstem) 개요
뉴럴스템은 임상단계 바이오 제약 기업으로 의학적 필요성이 높은 신경계 질환 신약 개발을 진행하고 있다. 당사가 개발한 대표적 신약 후보 2종은 다음과 같다. NSI-189는 주요우울장애(MDD) 치료제용 신경성 저분자 신약 후보로 엔젤만 증후군, 방사선 유도성 인지장애, 제1형 당뇨병, 제2형 당뇨병, 뇌졸중 치료용으로 임상전 개발이 진행 중이다. NSI-566은 줄기세포 치료제 후보로 현재 뇌졸중으로 인한 마비, 만성척수손상(cSCI), 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료 유효성 여부를 평가하고 있다. 뉴럴스템의 다변화된 신약 후보군 포트폴리오는 자체 개발한 신경줄기세포 기술에 기반한다.
미래예측진술에 대한 면책조항
본 보도자료는 1995년 제정된 증권민사소송개혁법의 면책조항에 의거해 미래예측진술을 포함하고 있다. 이 미래예측진술들은 과거가 아닌 미래에 일어날 이벤트에 대한 것으로 ‘예상된다’, ‘기대된다’, ‘의도하다’, ‘계획’, ‘믿는다’, ‘추구한다’, ‘할 것이다’ 등의 용어에 의해 규정된다. 미래예측진술은 그 특성상 다양한 불확실성을 포함한다. 미래예측진술에 의해 표현된 바와 실제 결과를 다르게 만들 수 있는 리스크와 불확실성으로는 제품 개발 및 상용화에 내재된 리스크, 임상시험 결과나 규제기관 승인에 따른 불확실성, 추가 자본의 필요성, 연구자와 지적재산권 관리에 대한 의존 등이 있다. 실제 결과는 미래예측진술에 의해 예상된 바와 달라질 수 있다. 각종 결과와 기타 리스크, 불확실성에 영향을 줄 수 있는 추가 정보는 10-K 양식(2017년 12월 31일 마감연도), 10-Q 양식의 연례 보고서(2017년 9월 30일 마감연도) 등 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 뉴럴스템의 정기 보고서에 기술되어 있다. 당사는 미래예측진술을 업데이트할 어떠한 의무도 가지고 있지 않다.
웹사이트: http://investor.neuralstem.com
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