PRA 헬스사이언스, RACE 법 발효 앞두고 소아암 연구 역량 강화
소아암 신약용 임상 연구 의무화, 2020년 8월 중순 발효 예정
2007년부터 2017년까지 미국 FDA(식품의약국)가 승인한 성인용 신약 항암제는 총 78종이다(1). 그러나 이 가운데 소아암 환자에 대한 효능이 연구된 약은 단 하나도 없다.
8월 18일 RACE(어린이 신약 및 형평 증진 연구) 법이 발효되면 이 같은 상황에도 변화가 예상된다. 2017년 미국 의회를 통과한 본 법은 기존의 PREA(소아 연구 형평법)를 개정한 것으로 희귀의약품으로 지정된 항암제에 대한 요구 조건 예외 조항을 삭제했다. 따라서 성인 암 환자 치료 목적이 있으면서 소아암 성장과 진행과 밀접하게 관련된 분자 목표를 겨냥한 신약과 생물의약품의 아동용 평가를 의무화하고 있다.
따라서 PRA 헬스사이언스(PRA Health Sciences)와 같은 임상 연구기업과 소속 소아연구 전문가들은 앞으로 제약사와 바이오텍 기업들로부터 소아암 적응증 관련 연구 지원 요청을 받게 될 전망이다.
마크 소렌티노(Mark Sorrentino) PRA 헬스사이언스 소아임상개발센터 부사장은 “RACE 법 발표까지 60여일을 앞두고 다양한 소아암 연구 계획 개발이 활발히 이루어지고 있다”며 “PRA는 2017년 RACE 법의 의회 통과 이후 법 발효에 대비해 왔으며 관련 연구를 진행하려는 고객사와 스폰서 기업들을 신속하고 효과적으로 지원할 수 있다. 또한 풍부한 전문성을 갖춘 내부 인력을 모아 소아 연구 계획 개발과 집행과 관련된 긴밀한 컨설팅을 제공한다”고 밝혔다.
PRA의 소아임상개발센터와 함께 RACE 법 발효를 준비하는 전문가들은 소렌티노 박사를 비롯해 소아학 관련 전문가인 마르틴 델링어 크레머(Martine Dehlinger-Kremer) 과학담당 부사장, 재키 화이트웨이(Jacqui Whiteway) 소아전략담당 선임연락관, 조 듀허스트(Jo Dewhurst, 법학 전공), 소아전략담당 연락관인 미시 핸슨(Missy Hansen, 간호학 석사, APRN, CNP-Pediatrics) 등이 있다. 이들과 PRA 연구진, 소아 전문가들로 구성된 팀은 소아 임상 개발 경험을 합쳐 RACE 관련 이니셔티브를 지원하게 된다.
델링어 크레머 박사는 “아이들의 부모와 소아암 전문가들은 현재 진행 중인 치료법이 소아암 환자 투병에 효과적이고 안전한지를 확인해야 한다”면서 “RACE 법은 신약 개발사, 연구자, 의료진 모두가 어린이 그리고 가족들에게 최선의 결과를 낳을 수 있는 치료법을 찾고 어린이에게 최적화된 치료제 개발에 나설 것을 규정하고 있다”고 말했다.
·백서: https://prahs.com/insights/parents-as-gatekeepers-for-children-with-cancer
·인사이트: https://prahs.com/insights/the-race-act-is-coming-this-august-heres-what-you-need-to-know
·동영상: https://prahs.com/centers/the-center-for-pediatric-clinical-development/race-act#video
RACE 법이 발효를 앞두고 있는 가운데, 그동안 법 규정 때문에 소아암 신약 개발사들은 번번이 발목을 잡혀 왔다.
·1980년 이후 어린이용으로 승인된 소아암 신약은 단 4건에 불과하다(2)
·암 연구 관련 지원금 가운데 소아암에 배정된 비중은 4%에 그쳤다(3)
·FDA가 승인한 항암 신약은 어린이 대상 첫 임상시험에 돌입하기까지 6.5년이 걸리지만, 성인 대상일 경우 그 기간이 반으로 줄어든다(4)
·소아암은 드문 질환임에도 불구하고 매일 46명의 어린이가 암 판정을 받고 있으며(5) 이들의 부모, 가족, 담당 의료진은 소아 적응증에 적합한 치료제를 더 많이 필요로 한다
소렌티노 박사는 “어린이의 삶을 개선하기 위해서는 보다 많은 연구가 진행되어야 한다’면서 “PRA는 어린이와 그 부모가 빠르고 안전하게 치료법을 찾을 수 있도록 지원한다는 목표 아래 5년간 130건이 넘는 소아 관련 연구를 수행했다. 이제는 신약 개발사와 연구진 등 전문가들이 힘을 모아 이 같은 노력을 가속해야 할 때”라고 강조했다.
RACE 법에 대한 자세한 정보는 https://prahs.com/centers/the-center-for-pediatric-clinical-development/race-act 에서 확인할 수 있다. PRA의 소아암 전문가들과 연락을 취하려면, https://prahs.com/contact/capabilities 에서 정보를 얻을 수 있다.
·참고문헌
1. Hwang T.J., et al. Pediatric trials for cancer therapies with targets potentially relevant to pediatric cancers. Journal National Cancer Institute (2020) 112(3): djz207.
2. Coalition Against Childhood Cancer. Childhood Cancer Fact Library (2017). https://cac2.org/childhood-cancer-fact-library-2017/#:~:text=Since%201980%2C%20only%20four%20drugs,use%20in%20high%2Drisk%20neuroblastoma.
3. https://nationalpcf.org/facts-about-childhood-cancer/
4. Dylan V. Neel, David S. Shulman, Steven G. DuBois. Timing of first-in-child trials of FDA-approved oncology drugs. European Journal of Cancer, 2019; 112: 49 DOI: 10.1016/j.ejca.2019.02.011.
5. www.childrenscause.org
PRA 헬스사이언스 개요
PRA 헬스사이언스는 풀 서비스 글로벌 위탁연구전문기관(CRO)으로 전 세계 생명공학 및 제약업계에 제품 개발 및 데이터 솔루션을 제공한다. PRA의 통합 서비스는 데이터 관리, 통계 분석, 임상 시험 관리, 규제 및 신약 개발 컨설팅 등이 포함된다. PRA의 해외 사업 지역은 북미, 유럽, 아시아, 남미, 남아프리카, 호주, 중동 등 75여 국가를 포함하며 전 세계에 1만7500여명의 직원을 두고 있다. 당사는 2000년부터 지금까지 세계 곳곳에서 약 4000건의 임상시험에 참여했다. 또한 주요 임상(pivotal) 및 보조(supportive) 실험에 다수 참여해 미국 FDA 및 해외 규제기관으로부터 95건 이상의 약물 승인을 획득했다. 자세한 정보는 홈페이지에서 확인할 수 있다.
웹사이트: http://www.prahs.com
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