셰이프 세라퓨틱스, AAVid™ 캡시드 발굴 플랫폼과 새로운 조직 특이 변종 식별 발표… 유전자 치료의 근본적 전달 과제 해결

핵심 내용
AAVIDTM 플랫폼, 최적 굴성과 제조성 위해 한 작업에서 10억개 이상의 고유 아데노부속바이러스(AAV) 캡시드 변종의 방대한 다양성 라이브러리 스크리닝
셰이프TX, 새로운 간 친화적 AAV5 변종 식별 확인
데이비드 J 허스 박사(셰이프TX 부사장, 연구 총괄), 2020년 12월 1~3일 진행된 ‘제2회 RNA 편집 서밋’서 데이터 발표

2020-12-04 10:20

시애틀--(Business Wire / 뉴스와이어) 2020년 12월 04일 -- 셰이프 세라퓨틱스(Shape Therapeutics, Inc., 이하 셰이프TX)가 AAVIDTM 캡시드 발굴 플랫폼과 비인간 영장류 선택 작업의 첫번째 AAV5 변이체 라이브러리에서 얻어진 결과를 공개한다고 3일 발표했다.

세이프TX는 업계 선도적인 RNA 표적 기술 플랫폼을 갖추고 있는 차세대 유전자 치료 회사다.

AAVidTM 캡시드 발굴 플랫폼은 비무작위 돌연변이 적합성을 사용해 체내 생물학적 선택에서NHP에 직접 작용하는 수십억 개의 고유 AAV 변이체로 이뤄진 방대한 캡시드 라이브러리를 생성한다. 셰이프TX는 첨단 DNA 합성과 고급 합성 생물학, 차세대 시퀀스 바코딩 및 머신 러닝 알고리즘을 결합함으로써 업계 선도적인 규모와 다양성을 갖춘 라이브러리를 생성해 동급 최강의 인간 치료제 개발을 뒷받침한다.

프랑수와 비그노(Francois Vigneault) 셰이프TX 사장 겸 최고경영자(CEO)는 “야생형 1세대 AAV는 유전자 치료에서 최근 이뤄진 발전을 가능케 했지만 조직 특이성의 부족을 비롯한 일부 원인으로 클리닉 내 독성에 오염돼 고용량이 필요하다”며 “셰이프TX의 AAVidTM 플랫폼은 특정 조직 굴성을 갖는 새로운 캡시드 변종을 만들어 이 같은 문제를 해결한다”고 설명했다. 비그노 사장은 “3년간 탁월한 AAV 플랫폼 기술을 개발하는 데만 전념했고 마침내 최고의 AAV 변종 확보를 발표하게 돼 기쁘다”며 “오늘 새로운 간 굴성 AAV5 변이체를 발표할 예정이며 앞으로 발표할 더 많은 소식에 관심을 가져 달라”고 말했다.

데이비드 J 허스(David J. Huss) 부사장 겸 연구 총괄(박사)는 “AAV 캡시드/표적세포 인터페이스에서 탐색에 필요한 방대한 구조 공간은 막대한 라이브러리 크기와 다양성을 필요로 하며 지금까지는 수만에서 수백만 규모의 캡시드 라이브러리에서만 조사됐다”고 지적했다. 그는 “셰이프TX는 새로운 바이러스/표적 세포 상호작용 기회를 극대화할 수 있도록 수십억 개의 고유 변종을 갖춘 라이브러리 사이즈의 우수한 AAV 캡시드 발굴 플랫폼 개발에 착수했다”고 밝혔다. 허스 박사는 2020년 12월 2일 열린 ‘제2회 RNA 편집 서밋(RNA Editing Summit)’에서 플랫폼의 상세 내용을 발표했다.

셰이프 세라퓨틱스(Shape Therapeutics, Inc) 개요

셰이프 세라퓨틱스는 생명공학 회사로 세계에서 가장 어려운 질병을 치료하기 위한 차세대 RNA 표적 치료제를 개발하고 있다. 셰이프TX 기술 플랫폼에는 독점적인 억제 tRNA 기술로 미성숙 종결 코돈(codon) 판독을 가능케 하는 RNAskip™, 내생성 RNA 아데노신 탈아미노 효소(ADAR)을 사용한 정밀 RNA 편집 기술인 RNAfixTM, 높은 특이성과 조직 굴성을 가지는 AAV를 생성하는 차세대 엔지니어링 아데노부속바이러스(AAV) 플랫폼 AAVidTM가 있다. 셰이프TX 플랫폼의 강점은 이미 세포에 존재하는 세포기계를 리디렉션해 다른 현대 편집 기술에서 나타나는 면역원성과 DNA 손상 위험을 우회한다는 점이다. 셰이프TX는 데이터 중심 과학 발전, 열정적인 직원과 환자에게 평생 치료를 제공한다는 사명에 전념하고 있다. ‘삶을 만들어 나가라(Shape Life!)’는 것이 그 모토다.
 
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셰이프 세라퓨틱스(Shape Therapeutics, Inc.)
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최고재무책임자 겸 비즈니스 전략 총괄
John@shapetx.com

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