레니게이드 테라퓨틱스, 제11회 국제 mRNA 헬스 콘퍼런스에서 독점 지질 나노입자를 사용한 mRNA 간외 전달 효능을 입증하는 전임상 데이터 발표
레니게이드의 최고과학책임자인 피트 스미스 박사(Pete Smith, Ph.D.)는 “이는 업계를 선도하는 레니게이드의 전달 플랫폼이 간을 넘어 더 광범위한 치료 영역을 대상으로 하고, 우리를 RNA 의약품의 한계를 극복하는 위치로 데려갈 수 있는 방법을 강조하는 고무적인 데이터”라며 “간외 조직으로의 전달은 우리의 접근 방식에서 토대가 되며, 이러한 데이터는 다양한 LNP 라이브러리가 멀티 모달 RNA 플랫폼을 보완하여 강력한 치료 파이프라인을 생성하는 방법을 검증하는 데 도움을 준다”고 밝혔다. 이어 그는 “이전에는 열악한 전달 기술로 인해 치료할 수 없었던 미충족 의료 수요가 있는 적응증을 대상으로 새로운 기술을 활용해 RNA 의약품을 개발할 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.
프레젠테이션의 주요 하이라이트
· 크레-콤비나아제(cre-recombinase) mRNA를 감싸는 독점 LNP의 전달 결과 생쥐 리포터 시스템에서 단일 정맥 투여 후 단기 및 장기 조혈줄기세포(hematopoietic stem cells, HSC) 및 다능성전구세포(multipotent progenitor cell, MPP)에서 생체 내(in vivo) 편집이 가능했다. 골수 콜로니 형성 실험에서 24시간째에 리포터 양성(cre+) 콜로니가 관찰되었다.
· 독점인 LNP를 통해 리포터 mRNA를 전달한 결과, 단일 정맥 투여 24시간 후 비인간 영장류(non-human primate, NHP) 및 인간화된 쥐 모델(humanized murine models)에서 CD34+ 조혈 줄기 및 전구세포(hematopoietic stem and progenitor cells, HSPC)의 mRNA 발현이 확인되었다.
· 또한 자연살해(natural killer, NK) 세포에 대한 독점 LNP 전달도 NHP 모델에서 높은 처리량의 기능성 바코드 스크리닝을 통해 확인되었다.
· 종합하면 여러 가지 동물 모델(NHP 및 인간화된 쥐 모델 포함)을 사용하여 자연살해세포와 여러 HSC 하위 세트에서 레니게이드 독점 LNP의 전달 효능이 관찰되었고, 이는 mRNA 수송체(mRNA cargo)의 간외 조직으로의 강력한 LNP 전달 기능을 입증한다.
프레젠테이션 세부 정보
제목: NHP에서 간외 조직으로의 새로운 LNP 기반 mRNA 전달
발표자: 무투사미 자야라만 박사(Muthusamy Jayaraman, Ph.D.), 레니게이드 테라퓨틱스 전달 화학 수석부사장
날짜 및 시간: 2023년 11월 1일 수요일 오후 3시 18분(CET)(동부 표준시 오전 10시 18분)
레니게이드 테라퓨틱스 소개
레니게이드는 신체 어느 곳의 질병도 치료할 수 있는 RNA 의약품의 잠재력을 실현하기 위해 존재한다. 새로운 RNA 전달 플랫폼과 포괄적인 RNA 플랫폼을 결합하여 모든 RNA 시스템이 코딩, 편집 및 유전자 삽입을 통해 신약을 개발하도록 만들고 있다.
의학의 미래를 가속하기 위해 심층적인 RNA 및 전달 전문성을 갖춘 팀을 구성하여 패러다임을 바꾸는 RNA 의약품을 개발한다.
레니게이드 테라퓨틱스 - 한계 없는 RNA
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