포지 바이오로직스, 인간 유전자 치료에 대한 근본적인 이해를 바꾸는 새로운 발견에 관한 논문 발표
연구 결과는 잠재적으로 더 안전한 아데노 연관 바이러스 유전자 치료제 개발을 향한 길을 제시하고, AAV 제조 가능성을 개선해 수율을 높이는 추가적인 방안을 제공함
이 발견은 저명한 연구 저널인 ‘인간 유전자 치료’에 피어 리뷰를 거친 과학 논문으로 게재됨
AAV 생산에는 특정 아데노 바이러스 유전자가 필요하다. 그러나 특히 아직 발견되지 않은 새로운 유전자는 유전자에서 단백질이 만들어지는 시기나 양을 결정하는 유전자 조절 영역과 DNA 서열을 공유하기 때문에 간과돼 왔다. 포지 과학팀은 분자 기술을 통해 이 서열의 이중 목적 특성을 디커플링하여 이전에는 간과됐던 L4 영역 22K 단백질이 AAV 벡터 생산에 필요한 추가 요구 사항임을 입증했다. 이 연구는 또한 L4 영역 33K 단백질이 AAV 생산을 증가시키는 데 중요하다는 점도 시사한다.
포지의 최고기술책임자인 데이비드 디스무케 박사는 “포지는 과학적 혁신을 통해 유전자 치료제 제조를 개선하는 데 전력하고 있다”며 “이처럼 중요한 AAV 생산 요구 사항을 발견함으로써 보다 타겟팅되고 효율적인 생산 전략을 세울 수 있는 가능성이 생김과 동시에 당사의 IP 포트폴리오가 강화되었다”고 밝혔다. 이어 그는 “AAV 생산의 필수 요소를 이해해 유전자 치료 분야를 계속 발전시키는 데 이바지하는 포지팀의 노고를 매우 자랑스럽게 생각한다”고 덧붙였다.
이 논문의 주 저자는 안젤라 아드세로 박사이며 기여 저자에는 다음과 같은 포지 분자 개발 과학자들이 포함된다. 브렌든 체스트넛(Brendan Chestnut, M.Sc) 사라 샤흐네잣-부셰리(Sara Shahnejat-Bushehri, Ph.D.), 랄리타 사스누어(Lalita Sasnoor, Ph.D), 트래비스 맥머피(Travis McMurphy, Ph.D.), 마이클 스웨노어(Michael Swenor), 라이언 파스키노(Ryan Pasquino), 아룬 프라드한(Arun Pradhan, Ph.D.), 빅터 에르난데스(Victor Hernandez, Ph.D.), 리나스 파데기마스, 데이비드 디스무케 연구 논문 전문은 오픈 액세스를 통해 여기(https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2023.146)에서 확인할 수 있다.
AAV 및 유전자 치료제 제조 분야를 이끄는 인사이자 포지의 과학 및 제조 자문위원회 위원인 로버트 코틴 박사(Robert Kotin, Ph.D.)는 “이 흥미로운 연구 결과는 유전자 치료제 제조에 큰 영향을 미치고, 전 세계에서 유전 질환을 앓는 수백만 명의 환자의 삶을 개선하고 혁신시킬 잠재력을 가진 유전자 의약품 탄생으로 연결될 수 있다”며 “포지 팀은 유전자 의약품 개발과 벡터 제조에 깊은 뿌리를 두고 있고, 이번 연구 결과가 그 증거”라고 밝혔다.
포지 바이오로직스 소개
포지 바이오로직스는 하이브리드 유전자 치료제 계약 제조 및 임상 단계 치료제 개발 회사로 삶을 변화시키는 유전자 치료제에 대한 접근성을 높이는 데 초점을 맞춘다. 포지는 2020년에 설립됐으며, 미국 오하이오주 콜럼버스의 세포 및 유전자 치료 허브에 본사를 두고 있다. 20만 제곱피트 규모의 시설인 허스(the Hearth)는 맞춤형으로 설계된 20개의 cGMP 스위트를 갖춘 AAV 제조 전용 시설이다. 공정 및 분석 개발, cGMP 바이러스 벡터 제조, 최종 충진, 플라스미드 DNA 제조뿐 아니라, 전임상부터 임상 및 상업적 단계 제조까지 유전자 치료 프로그램을 가속화하기 위한 규제 컨설팅 지원을 포함한 확장 가능한 엔드투엔드 제조 서비스를 제공한다. 포지는 유전 질환 환자를 위한 혁신적인 의약품의 시간표를 앞당기는 일을 목표로 한다. 웹사이트: www.forgebiologics.com
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2023년 12월 13일 11:10