오츠카제약 ‘삼스카’(Samsca®), 일본에서 희귀 신장 질환 ADPKD의 세계 첫 치료제로 승인

- 오츠카제약이 연구 개발한 ‘삼스카’가 일본에서 상염색체우성 다낭성신종(ADPKD)의 진행을 늦추는 세계 첫 치료제로 승인 받았다. ‘삼스카’ 복용으로 질환의 장기적 진행을 더디게 할 수 있을 것으로 보이며 이로써 일본 내 ADPKD 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 됐다.

- ADPKD는 신장에 여러 개의 낭종(물집)이 생기면서 신장이 비대해지는 유전성 질환이다. 질환이 진행되면 신장기능이 저하되고 고혈압, 혈뇨, 복부 통증 등의 합병증이 발생한다. 신기능이 나빠지면서 70세 무렵이 되면 ADPKD 환자의 50% 정도가 말기 신부전에 이르러 삶의 질이 떨어지며 예후 또한 불량하다.i 일본, 유럽, 미국의 ADPKD 확진 환자 수는 각각 3만 명, 20만 명, 12만 명으로 추정된다. ii, iii, iv

- 2004년부터 15개 국에서 1400여 명의 ADPKD 환자를 대상으로 임상시험이 수행됐다. 임상3상 시험에서는 삼스카 투여군의 총 신장 용적 증가율이 위약치료군에 비해 약 50% 감소한 것으로 나타났다. v 신장 용적 변화율은 초기 ADPKD 환자의 질환 진행을 측정하는 지표다. 회사 측은 2013년 12월 유럽 규제 당국에 삼스카의 승인을 신청했으며, 미국에서는 허가신청서를 다시 제출하는 방안을 조속히 결정하고자 식품의약국(FDA)과 협의 하에 논의를 진행하고 있다.

뉴스 제공

Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

2014-03-25 17:00

도쿄--(Business Wire / 뉴스와이어)--오츠카제약주식회사(Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd., 이하 오츠카)는 세계 제약 업계 최초로 상염색체우성 다낭성신종(ADPKD)의 약물 치료에 대한 규제 당국의 승인을 획득했다고 오늘 발표했다.

‘삼스카’(Samsca®)(성분명: 톨밥탄)는 일본에서 7.5mg 및 15mg정의 2가지 제형으로 ADPKD 적응증 추가에 대한 확장 사용을 승인 받았다. 신제형인 삼스카정 30mg도 ADPKD 적응증 추가를 승인 받았다.

‘삼스카’는 오츠카의 일본 내 연구소인 토쿠시마(Tokushima)에서 26년에 걸친 연구자들의 끊임없는 노력 끝에 개발됐으며 세계 14개 국가와 지역에서 바소프레신V2 수용체의 작용을 차단해 소변 중 전해질 배설 증가 없이 수분만 선택적으로 배설시키는 약제로 사용되고 있다. 오츠카는 바소프레신 V2 수용체vi에서 cAMP(사이클릭 아데노신일인산) 형성을 억제함으로 신장 낭포 확산과 신장 비대화가 지연된다는 연구에 따라 지난 2004년부터 미국 메이요 클리닉의 빈센트 E 토레스(Vicente E. Torres) 박사 등 세계적인 전문가와 공조해 희귀질환인 ADPKD 치료제를 개발하려는 노력에 착수했다. 세계 15개 국에서 1400여 명의 ADPKD 환자를 대상으로 수행된 글로벌 제3상 임상시험(TEMPO 3:4vii)에서 ‘삼스카’는 위약에 비해 총 신장 용적 증가율을 약 50%까지 억제하는 것으로 나타났다. 이 임상 결과는 2012년 11월 ‘뉴 잉글랜드 의학저널’(New England Journal of Medicine)에 발표됐다. v

이와모토 타로(Taro Iwamoto) 오츠카제약 최고경영자(CEO)는 “말기신부전으로 이어지는 희귀 신장질환 ADPKD에 대한 약물요법 개발은 쉽지 않았다”며 “ADPKD 환자들은 질환에 대한 근본적인 치료법이 없어 오랫동안 어려움을 겪어왔다. 이번 승인으로 오츠카가 환자와 그 가족에게 얼마간 도움을 제공할 수 있게 돼 대단히 기쁘다”고 밝혔다. 그는 “삼스카의 완전히 새로운 작용을 통해 새로운 범주의 용법을 개발할 수 있었다. 안전성과 효능을 엄격히 추구하는 가운데 일본은 물론 조만간 전 세계에서 ADPKD로 고통 받는 환자들에게 도움이 될 수 있기를 고대한다”고 강조했다.

히가시하라 에이지(Eiji Higashihara) 교린의대 신장내과 교수는 “지금까지 ADPKD의 약물치료법이 없었던 만큼 ADPKD 환자와 그 가족에게 이번 승인은 대단한 희소식이다. ADPKD 환자를 치료하는 의료진에게도 마찬가지다”고 평했다. 그는 “한편으로 의사와 의료 관계자들은 ADPKD 치료를 위한 삼스카의 용법을 완벽히 숙지해야 할 것이다. 또한 환자와 가족들이 삼스카를 안전하게 사용할 수 있도록 긴밀히 살펴야 할 것이다. 관계자들이 공동으로 협력해 일본에서 개발된 이 약물을 신중하게 발전시키는 게 중요하다”고 말했다.

오츠카는 2013년 12월 유럽에서 ADPKD 치료제 톨밥탄의 승인신청을 접수했으며 현재 당국이 허가를 검토하고 있다. 미국에서는 FDA의 검토 결과를 토대로 FDA와 승인신청 재 접수를 위한 추가 데이터 제출을 논의하고 있다.

ADPKD 소개

ADPKD는 두 가지 유전자 변이 중 하나로 인해 발생하는 질환으로 좌우 신장에 수많은 낭종(물집)이 생겨 신장이 정상 수준보다 수 배까지 커지게 되며 이로 인해 신장 기능이 점차 저하된다. 부모 중 한 사람이 ADPKD를 가진 경우 자녀의 50%에 병이 유전된다. 많은 경우 30~40대에 혈뇨, 복부 및 허리 통증, 복부 팽만 등의 증상이 발현한다. 신장 기능이 나빠지기 앞서 고혈압이 흔하게 발생하며 뇌동맥류, 간낭종과 같은 합병증이 빈번히 나타난다. 70세 무렵에는 ADPKD 환자 중 약 절반이 투석이나 신장 이식이 필요한 말기신부전 상태에 이르는 것으로 추정된다. ADPKD는 말기 신부전을 유발하는 주요 원인 중 4위viii에 올라 있다. 이 질환은 유전질환 중 비교적 발생률이 높으며 현재 일본, 유럽, 미국에 각각 약 3만 명, 20만 명, 12만 명의 환자가 존재한다.

i) 일본 후생노동성, 진행성 신장질환 연구팀(Progressive Renal Diseases Research Team), 2010년 8월 ‘다낭성 신종 임상 가이드라인’(Polycystic kidney disease clinical guideline)
ii) Higashihara E, et al. “Prevalence and renal prognosis of diagnosed autosomal dominant polycystic kidney disease in Japan. Nephron.”1998;80:421-7
iii) 유럽 의약국(European Medicines Agency). EU/3/13/1175. 2013.: (http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/orphans/2013/09/human_orphan_001257.jsp&mid=WC0b01ac058001d12b)
iv) 오츠카아메리카제약(Otsuka America Pharmaceuticals, Inc.) File. TOLV-002 데이터
v) Torres, VE et al. “Tolvaptan in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease.” The New England Journal of Medicine, 2012: 367 (25): 2407-2418
vi) Gattone, VH et al. “Inhibition of renal cystic disease development and progression by a vasopressin V2 receptor antagonist.” Nature Medicine, 2003: 9 (10): 1323-1326
vii) TEMPO: ‘Tolvaptan Efficacy and Safety in Management of Autosomal Dominant Polycystic Disease and its Outcomes’(상염색체우성 다낭성 질환 관리에서 톨밥탄의 효능 및 안정성과 치료효과)의 머리글자
viii) Elhassan E, et al. “Progress on autosomal dominant polycystic kidney disease.” The Arab Journal of Nephrology and Transplantation 2009; 2(2): 27-44

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