다케다의 시험단계에 있는 경구용 프로테아좀 저해제 ‘익사조밉’, 미 FDA로부터 재발성 또는 난치성 전신 경쇄 아밀로이드증 치료를 위한 ‘획기적 치료제’ 지위 획득
- 미 FDA가 ‘획기적 치료제’ 지위를 부여한 최초의 프로테아좀 저해제인 동시에 시험단계에 있는 최초의 치료제
‘익사조밉’의 이러한 적응증에 대한 개발 사업은 1상 임상시험에서 3상 임상인 ‘TOURMALINE-AL1’로 곧바로 진전되어 현재 재발성 또는 난치성 전신 아밀로이드증 환자를 대상으로 ‘익사조밉’과 ‘덱사메타손’(dexamethasone)의 병용 치료를 평가하는 임상시험을 진행하고 있다. 이는 재발성 또는 난치성 아밀로이드증에 대한 유일한 3상 임상시험으로서 전세계 환자를 대상으로 진행하고 있다.
특정 신약을 ‘획기적 치료제’로 지정하는 것은 중증 질환이나 생명을 위협하는 질환의 치료를 위해 그 약물의 개발과 심사를 신속히 처리하기 위한 것이다. 특정 약물이 ‘획기적 치료제’로 지정 받으려면 그 약물의 목표 효능이 기존 치료제 보다 임상적으로 유의하게 향상될 가능성이 있다는 것을 입증하는 예비 임상적 증거가 있어야 한다. 이번 ‘획기적 치료제’ 지정을 뒷받침하는 데이터는 오는 12월6~9일에 미국 샌프란시스코에서 열리는 미국혈액학회(ASH) 연례 학술회의에서 발표될 예정이다[초록 3450: 시험단계에 있는 경구용 프로테아좀 저해제(PI)인 ‘익사조밉’을 재발성 또는 난치성 전신 경쇄 아밀로이드증(RRAL) 환자를 대상으로 3상 임상시험에서 권장된 용량을 사용한 장기 1상 임상시험 결과].
터프츠대학교 의과대학의 교수 겸 혈액은행 및 줄기세포 처리연구소(Blood Bank and Stem Cell Processing Laboratory) 소장인 레이먼드 코멘조(Raymond L. Comenzo) 박사는 “아밀로이드증 환자들은 여러 장기와 조직을 쇠약하게 만드는 질환에 걸릴 수 있다. ‘익사조밉’이 ‘획기적 치료제’로 지정 받은 것은 이러한 희귀하고 공격적인 질환을 치료하기 위한 새로운 치료 옵션 개발에 있어 중요한 이정표이다”고 말하고 “우리는 재발성 또는 난치성 아밀로이드증 환자에게 ‘익사조밉’을 사용하고 평가한 결과 긍정적인 예비 데이터가 나와서 고무되었다”고 밝혔다.
이탈리아 파비아대학(University of Pavia) 전신 아밀로이드증 연구 및 치료센터(Center for Research and Treatment of Systemic Amyloidosis) 소장인 지암파올로 메를리니(Giampaolo Merlini) 교수는 “‘익사조밉’은 이전에 치료를 많이 받은 경험이 있는 아밀로이드증 환자 대부분에서 작용하고 기관을 개선시킨 것으로 나타난 획기적인 약물이다”고 말했다.
아밀로이드증은 단백질이 잘못 형성된 희귀하고 공격적인 질환으로 미국에서 매년 3,000명 정도가 새로 진단되고 있다. 이 질환은 신체의 기관과 조직에 아밀로이드가 퇴적되는 것이 특징이다. 아밀로이드증은 사람에 따라 각기 다른 신체 기관에 발생하지만 주로 심장, 신장, 간, 지라, 신경계, 위장관 등에 발생한다. 아밀로이드증은 미국이나 세계 어느 나라에서도 승인된 치료제가 없어서 아직 충족되지 않은 수요로 남아 있다.
다케다제약의 마이클 바스콘셀레스(Michael Vasconcelles) 종양 치료부문 본부장은 “이 약물이 ‘획기적 치료제’로 지정 받은 것은 우리 회사의 종양 치료제 개발사업의 역량과 지금까지 아무도 연구개발에 노력을 기울이지 않았던 프로테아좀 저해제로 연구를 확대하겠다는 회사의 의지가 인정된 것이다”고 말하고 “우리는 이 개발 사업에 참여하여 이 같은 이정표를 세울 수 있게 한 환자, 임상 연구원 및 기관에 대해 감사의 뜻을 전한다”고 덧붙였다.
‘획기적 치료제’로 지정 받은 화합물은 효율적인 약물 개발 프로그램과 미국 FDA의 선임 연구요원의 더 적극적인 참여를 통해 보다 집중적인 지도를 받게 된다.
익사조밉(Ixazomib)에 대하여
‘익사조밉’은 시험단계에 있는 경구용 프로테아좀 저해제로, 다발성골수종(MM), 전신 경쇄 아밀로이드증(AL amyloidosis) 및 기타 악설질환 치료제로 연구되고 있다. ‘익사조밉’은 미국 및 유럽에서 2011년에 MM 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되었고 2012년에는 이들 지역에서 경쇄 아밀로이드증 치료제로 지정되었다. 이는 3상 임상시험에 들어간 최초의 경구용 프로테아좀 저해제이다.
현재 다음과 같은 4건의 3상 임상시험이 진행 중이다: 즉, 재발성 및/또는 난치성MM 환자를 대상으로 ‘익사조밉’이나 위약과 ‘레날리도마이드’(lenalidomide) 및 ‘덱사메타존’(dexamethasone)을 병용하는 TOURMALINE-MM1 임상시험; 재발성 또는 난치성 경쇄 아밀로이드증 환자를 대상으로 ‘익사조밉’과 ‘덱사메타존’을 병용하는 TOURMALINE-AL1임상시험; MM으로 새로 진단 받은 환자를 대상으로 ‘익사조밉’이나 위약과 ‘레날리도마이드’ 및 ‘덱사메타존’을 병용하는 TOURMALINE-MM2임상시험; 그리고 유도요법과 자가 조혈 모세포 이식 후 MM으로 새로 진단 받은 환자를 대상으로 ‘익사조밉’과 위약을 유지요법으로 사용하는 TOURMALINE-MM3 임상시험 등 4건이다.
현재 진행중인 3상 임상시험에 관한 추가 정보는 www.tourmalinetrials.com이나 www.clinicaltrials.gov에서 볼 수 있다.
아밀로이드증(Amyloidosis)에 대하여
아밀로이드증은 인체의 항체 생성 세포가 적절히 기능하지 않아서 아밀로이드(amyloid)로 알려진 비정상적인 단백질 섬유를 생성시킬 때 발생하는 질환이다. 이러한 아밀로이드는 인체의 어느 기관에나 퇴적될 수 있다. 이 때문에 아밀로이드증은 사람에 따라 다른 형태로 나타날 수 있다. 아밀로이드증에는 여러 가지 유형이 있으며 어느 것은 유전된다. 경쇄 아밀로이드증, 원발 또는 전신 아밀로이드증으로도 알려진 AL 아밀로이드증이 가장 흔히 발생하는 유형의 질환이다. AL 아밀로이드증은 주로 신장과 심장에 발생한다. 하지만 간, 신경계 및 연부 조직을 포함한 다른 조직에도 발생할 수 있다.
다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 소개
일본 오사카에 본사를 둔 다케다(Takeda)는 제약 부문에 중점을 둔 연구 기반의 글로벌 기업이다. 일본 최대 제약기업이자 글로벌 선도 기업인 다케다는 의약품 혁신을 주도하며 전 세계인의 건강 증진을 위해 최선을 다하고 있다. 회사에 관한 자세한 정보는 웹사이트(www.takeda.com)에서 확인할 수 있다.
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9월 8일 17:39