다케다제약, 재발성 및 난치성 다발성 골수종 치료제 ‘닌라로’(익사조밉)에 대한 유럽연합(EU) 승인 신청관련 최근 상황 발표
크리스토프 비앙키(Christophe Bianchi) 다케다제약 항암사업부문 사장은 “우리는 CHMP의 의견에 대해 실망했다”며 “유럽의 주요 의료 전문가들의 지원을 받아 최초 경구용 프로테아좀 억제제인 ‘닌라로’를 유럽 환자들이 사용할 수 있도록 CHMP와 계속 긴밀히 협조하겠다”고 말했다. 그는 “최근 요법이 발전했음에도 불구하고 골수종은 여전히 치료가 어려운 질병으로서 다발성 골수종 환자들이 고통을 받고 있으며 의료진들은 치료 결과를 향상시킬 수 있는 치료 옵션이 더 많이 필요하다”며 “우리는 최근 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)지에 게재된 ‘닌라로’를 레날리도마이드 및 덱사메타존와 병용하면 위약과 레날리도마이드 및 덱사메타존을 병용 치료한 것보다 무진행 생존 기간이 유의미하게 연장되었다는 것을 입증한 TOURMALINE-MM1임상시험 결과를 지지한다”고 밝혔다.
프랑스 낭트대학의 필립 모로(Philippe Moreau) 박사는 “수년 동안 환자를 치료하면서 두 사람의 질환이 정확히 같은 경우는 아직 발견하지 못했다”고 말했다. 그는 “이처럼 다발성 골수종 환자가 다양하기 때문에 효능과 견딜 수 있을 정도의 안전성 프로필 및 편의성이 있는 다양한 치료 옵션이 필요하며 이러한 유익성은 특히 고령 환자들에게 중요하다”며 “경구용 프로테아좀 억제제가 없는 유럽의 경우, ‘닌라로’는 확실히 빈 공간을 메우고 재발 및 난치성 다발성 골수종 환자를 위한 최초의 전체 경구용 3제 병용요법이 될 수 있을 것이다”고 말했다.
‘닌라로’는 미국 식약청(FDA)이 우선 심사 후 2015년 11월에 승인했다. ‘닌라로’가 미국에서 부여 받은 적응증은 과거 최소한 1회 치료 받은 경험이 있는 다발성 골수종 환자 치료를 위한 레날리도마이드 및 덱사메타존과의 병용이다. 미국 FDA의 ‘닌라로’ 승인은 익사조밉에 대한 세계 최초의 승인이다. 다케다제약은 익사조밉에 대해 세계 다른 국가의 규제 당국에도 승인 신청서를 제출했다. 익사조밉은 재발 및 난치성 다발성 골수종 치료제로서 세계 각국 당국에 제출한 승인 신청의 근거가 된 TOURMALINE-MM1임상시험 외에 다발성 골수종을 치료하는 다른 시설에서도 시험이 진행되고 있다.
CHMP의 의견은 다케다제약의 2016회계연도 재정에 의미 있는 영향을 미치지 않을 것으로 예상된다.
닌라로(익사조밉)(NINLARO®)(ixazomib)
닌라로(익사조밉)은 임상시험용 경구용 프로테아좀 억제제로 다발성골수종, 전신경쇄(AL) 아밀로이드증 치료제로 연구되고 있다. 이는 3상 임상시험에 들어가고 승인을 받은 최초의 경구용 프로테아좀 억제제이다.
익사조밉은 2011년 미국과 유럽에서 다발성골수종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐고, 이어서 2012년 미국과 유럽에서 AL 아밀로이드증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 익사조밉은 2014년 미국식약청(FDA)으로부터 재발성 또는 난치성 AL 아밀로이드증을 위한 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)지위를 수여 받았다.
익사조밉의 종합 임상 개발 프로그램인 TOURMALINE은 전세계 다발성 골수종 환자와 그들을 치료하는 의료 전문인들을 위한 혁신적 치료법을 개발하기 위해 최선을 다하고 있는 다케다제약의 노력을 더욱 강화하는 임상 연구이다. TOURMALINE에는 주요 다발성 골수종 환자를 개별적으로 조사 연구하는 4건의 임상시험과 경쇄(AL) 아밀로이드증 환자 치료를 위한 임상시험 1건 등 5건의 임상시험이 포함돼 있다.
· TOURMALINE-MM1, 재발성 및/또는 난치성 다발성골수종 환자를 대상으로 익사조밉과 레날리도마이드(lenalidomide) 및 덱사메타존(dexamethasone)을 병용하는 위약을 대조
· TOURMALINE-MM2, 다발성골수종으로 새로 진단 받은 환자를 대상으로 익사조밉과 레날리도마이드 및 덱사메타존을 병용하는 위약을 대조
· TOURMALINE-MM3, 유도요법과 자가 조혈 모세포 이식(autologous stem cell transplant, ASCT) 후 다발성골수종으로 새로 진단 받은 환자를 대상으로 유지기치료(maintenance therapy)로서 익사조밉과 위약을 대조
· TOURMALINE-MM4, ASCT를 거치지 않고 새롭게 진단 받은 다발성골수종 환자들을 대상으로 유지기치료로서 익사조밉과 위약을 대조
· TOURMALINE-AL1, 재발성 또는 난치성 AL 아밀로이드증 환자를 대상으로 익사조밉과 덱사메타존의 병용과 의사가 선택한 섭생법을 대조
TOURMALINE 외에도 많은 연구자들이 전 세계 환자를 대상으로 익사조밉을 평가하는 연구를 개시했다.
다발성골수종(Multiple Myeloma)
다발성골수종(Multiple myeloma)은 형질세포(plasma cells)에서 발생하는 혈액 암으로 골수에서 발견된다. 다발성골수종은 일단의 형질 세포, 또는 골수종 세포들이 종양을 만들고 증식하며 형질세포의 수를 기준치보다 증가시킨다. 형질세포가 체내를 광범위하게 순환하기 때문에 이들은 인체의 많은 뼈들에 영향을 미칠 수 있는 잠재력을 지녔으며, 따라서 압박골절, 뼈 용해 및 관련 통증을 유발할 수 있다. 다발성골수종은 뼈와 면역체계, 신장 및 개인의 적혈구 수에 영향을 미쳐 심각한 건강 문제를 야기할 수 있으며, 통상적인 증상으로는 뼈 통증과 피로, 무력감 등이 있다. 다발성골수종은 희귀암의 일종으로 매년 유럽연합(EU)에서 약 3만 9000건, 세계적으로 11만 4000건이 새로 발생하고 있다.
중요 안전성 정보(미국)
경고 및 주의사항
· NINLARO 투여로 혈소판 감소증이 보고됐다. 치료 중에는 최소 월 1회 혈소판 수를 점검하고 최초의 3 주기 동안에는 보다 빈번한 모니터링을 검토한다. 필요에 따라 투여량을 조정한다. 각 28일 주기의 14~21일 사이에 혈소판 최저치가 발생했으며 다음 주기 시작 즈음 기준치로 회복됐다.
· NINLARO 설사, 변비, 오심, 구토를 포함한 위장관 독성이 보고됐으며 때로는 지사제 및 구토 억제제, 보조 치료가 필요할 경우가 있다. ‘닌라로’ 투여군에서는 3개 약제 중 1개 이상의 약제 사용을 중단했을 경우 환자의 1%에서 설사가 보고됐으며 위약 투여군에서는 그러한 환자가 1% 미만이었다. 증상이 심하면 투여량을 조정한다.
· NINLARO 투여로 말초 신경병증(주로 감각적인)이 보고됐다. 가장 흔하게 발생한 것으로 보고된 부작용은 말초 감각 신경병증이었다(‘닌라로’ 투여군과 위약 투여군의 부작용 발생률은 각각 19%와 14%였다). 말초 운동 신경병증은 어느 환자군에서도 흔한 것으로 보고되지 않았다(< 1%). 말초 신경병증은 3개 약제 중 1개 이상의 약제 사용을 중단했을 경우 두 환자군 모두에서 일어났다. 환자의 말초 신경병 증상을 모니터링하고 필요에 따라 투여량을 조정한다.
· NINLARO 투여로 말초 부종이 보고됐다. 체액 저류를 모니터링해야 한다. 적기에 근본 원인을 파악하고 필요에 따라 보조치료를 제공한다. 증상이 3급 또는 4급일 경우 처방 정보에 따라 덱사메타손(dexamethasone) 이나 ‘닌라로’의 투여량을 조정한다.
· 피부 반응: NINLARO 투여로 반점상 구진과 반점상 발진이 가장 흔하게 나타난 것으로 보고됐다. 발진은 3개 약제 중 1개 이상의 약제 사용을 중단했을 경우 두 환자군 모두에서 1% 미만으로 나타났다. 발진은 보조 치료나 투여량 조정으로 관리한다.
· NINLARO 간 독성이 보고됐다. ‘닌라로’로 치료한 환자 중 1% 미만에서 약물로 인한 간 손상, 간세포 손상, 간지방증, 담즙울체성 간염 및 간 독성이 보고됐다. 간 기능 장애 부작용이 보고됐다(‘닌라로’ 투여군에서는 6%, 위약 투여군에서는 5%). 치료 기간 동안 간 효소를 정기적으로 점검하고 필요에 따라 투여량을 조정한다. 치료 중 간 효소 수치를 정기적으로 모니터링하고 필요 시 투여량을 조정한다.
· 태아 독성: NINLARO은 태아에게 치명적인 손상을 유발할 수 있다. 여성 환자에게 태아에 대한 잠재적 위험을 알리고 피임을 권해야 한다. 또한 치료 중과 NINLARO의 마지막 투여 후 90일 간 피임법을 사용하도록 권해야 한다.
부작용
‘닌라로’ 투여군에서 가장 흔하고(≥ 20%) 위약 투여군 보다 더 많이 발생한 부작용은 설사(각각42%, 36%), 변비(각각34%, 25%), 혈소판 감소증(각각78%, 54%; 부작용과 실험실 데이터를 취합한 결과), 말초 신경병증(각각28%, 21%), 오심(각각26%, 21%), 말초 부종(각각25%, 18%), 구토(각각22%, 11%), 요통(각각21%, 16%)등이었다. 환자 중 2% 이상에서 나타난 것으로 보고된 중증 부작용은 혈소판 감소증(2%)과 설사(2%)이다.
특정 인구 집단의 약물 사용
· 간 장애 환자: 중등도 또는 중증 간 장애 환자에게는 NINLARO 개시 용량을 3mg로 줄여야 한다.
· 신 장애 환자: 중증 신 장애 환자나 투석을 요하는 말기 신장 질환자에게는 NINLARO 개시 용량을 3mg으로 줄여야 한다. NINLARO는 투석이 불가능하다.
· 수유부: NINLARO 투여 여성은 수유 중단을 권해야 한다.
약물 상호작용: NINLARO와 강력한 CYP3A 유도제의 병용 투여를 피해야 한다.
NINLARO에 대한 미국 처방 정보 전문(Prescribing Information, https://www.ninlarohcp.com/safety)을 참조하기 바란다.
다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 개요
다케다제약은 과학을 삶에 변화를 주는 의약품으로 구현하여 환자에게 보다 나은 건강과 더 밝은 미래를 가져다 주기 위해 최선을 다 하고 있는 연구개발 기반의 글로벌 제약회사이다. 다케다는 종양학, 위장병학, 중추신경계 치료분야에 연구 노력을 쏟고 있다. 또한 후기 백신 후보뿐만 아니라 특수심혈관질환 분야에도 특별한 개발 프로그램을 보유하고 있다. 다케다는 사내 및 파트너들과의 연구개발을 통해 혁신의 선두의 자리를 지키고 있다. 신규 혁신 제품은 신흥 시장에서뿐만 아니라 특히 종양학과 위장병학에서도 다케다의 성장을 견인하고 있다. 3만 명 이상의 다케다 직원들이 환자의 삶의 질을 향상시키기 위해 최선을 다 하고 있으며 70여 국가에서 헬스케어 파트너들과 사업을 진행하고 있다. 자세한 정보는 http://betterhealth.takeda.com/ 에서 확인할 수 있다.
다케다제약에 관한 추가 정보는 자사 웹사이트(www.takeda.com)에서, 다케다제약의 글로벌 종양 사업 부문 브랜드인 다케다 종양사업(Takeda Oncology)에 관한 추가 정보는 웹사이트(www.takedaoncology.com)에서 확인할 수 있다.
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5월 8일 17:06
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3월 4일 10:49