옥타파마, 샌디에이고 미국혈액학회 연차총회서 ‘뉴위크’에 대한 주요 임상결과 발표
과거 치료 이력이 없는 혈우병환자 대상 NuProtect 임상 연구
이번에 발표된 내용은 2017미국혈액학회 주요 논문 북미지역 로드쇼(2017 North American Highlights of ASH Roadshow) 회의에 포함시키기로 선정되는 한편 그 초록은 학술지 ‘블러드’(Blood)(레이나 리스너(Raina Liesner) 외, 블러드2016 128:327)에 게재됐다. 현재 진행중인 뉴프로텍트 연구(NuProtect Study)는 과거에 치료를 받지 않아서 억제 유전자 발생 위험성이 가장 높은 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 인간 세포계 응고 인자 FVIII 재결합체(뉴위크[Nuwiq®])의 면역원성, 효능 및 안전성을 분석하는 임상시험이다. 옥타파마의 라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya) IBU혈액학 부문 총괄은 “옥타파마가 A형 혈우병 환자의 부담을 완화시키려는 노력의 일환으로 과거 치료받지 않은 환자(PUP)를 대상으로 한 임상시험의 주요 결과를 미국혈액학회 연차총회에서 혈액학 학계와 공유하여 매우 기쁘다”고 말했다.
이번 연차총회에서는 많은 사람이 참석한 가운데 임상시험 수석 연구원인 레이나 리스너 교수(영국 런던 소재 영국의료서비스(NHS)] 트러스트 혈우병센터 그레이트 오몬드 아동병원(Great Ormond Hospital for Children NHS Trust Haemophilia Centre)가 ‘과거 치료받지 않은 중증 A형 혈우병 환자를 인체에서 추출한 신세대 응고 인자 FVIII재결합체인 ‘뉴위크’로 치료할 경우의 억제 유전자 발생’(Inhibitor Development in Previously Untreated Patients with Severe Hemophilia A Treated with Nuwiq®, a New Generation Recombinant FVIII of Human Origin) 제하의 논문을 통해 인간 세포를 화학적으로 수정하거나 다른 단백질과 융합하지 않고 만든 4세대 재결합 응고 인자 VIII (rFVIII)인 ‘뉴위크’에 대한 새로운 임상 데이터를 공유했다. 이 논문은 과거 응고 인자 FVIII 농축제제나 다른 혈액 제제에 노출된 일이 없는 사람으로서 현재 진행중인 NuProtect임상연구에서 최소 20일간 ‘뉴위크’로 치료 받은 A형 혈우병 환자 66명의 면역원성에 주안점을 두었다. 누적 전체 억제 유전자 발생률이 20.8%(10.7-31.0)(신뢰구간 95%); 고역가 억제 유전자 발생률은 12.8% (4.5-21.2); 저역가 억제 유전자 발생률은8.4% (1.3-15.6)로 나타났다. 이번에 보고된 데이터는 NuProtect임상의 사전에 계획된 중간 분석 결과이며 이 연구는 단일 FVIII인자 농축제제에 대한 연구 중 최대 규모인 과거 치료받지 않은 환자(PUP) 100명을 대상으로 실시하는 것이 궁극적인 목표다.
올라프 발터(Olaf Walter) 옥타파마 이사는 “우리는 잠재적 면역원성을 낮추는 rFVIII 인자를 디자인하는 것을 목표로 했다. 가장 취약한 환자들을 위한 우리의 접근방식이 옳다는 것을 입증한 ‘뉴위크’에 대한 의미 있는 임상 데이터를 발표하게 된 것을 매우 자랑스럽게 생각하며, 이 임상연구에 참여한 모든 환자와 연구원들에게 감사한다”고 말했다.
GENA-05 (NuProtect) 임상 개요
GENA-05 임상(NuProtect)은 최대 치료제 노출일(ED) 100일 또는 5년간 임상시험을 위해 등록한 최소 100명의 과거 치료 받지 않은 모든 연령층 및 인종의 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 38개 센터에서 진행중인 공개 라벨, 중재적 3상 임상시험이다. 과거 FVIII인자를 함유한 FVIII인자 농축/혈액 제제로 치료 받은 일이 있는 환자는 제외했다. 기본 목적은 중앙 임상검사실에서 니즈메겐(Nijmegen)으로 수정된 베데스다(Bethesda) 분석을 통해 억제 활동을 판단하여 ‘뉴위크’의 면역원성을 평가하는 데 있다. 이 임상시험에 관한 더 자세한 정보는www.clinicaltrials.gov(등록번호NCT01712438)에서 확인할 수 있다.
A형 혈우병(Haemophilia A) 개요
A형 혈우병은 FVIII결핍으로 인해 발생하는 X-연관 유전병으로, 치료하지 않으면 근육과 관절에 출혈이 생기고 결국에는 관절증과 중증 질환으로 진전된다. FVIII를 교체하는 예방적 치료를 받으면 출혈 빈도와 영구적 관절 손상 위험성을 줄일 수 있다. 이 질환은 세계적으로 5000~1만 명 중 1명이 감염되었다. 전세계적으로 혈우병 환자의 75%가 진찰을 받지 못하거나 치료를 받지 못하고 있다. FVIII를 주입하지 않으면서 FVIII를 무력화시키는 항체(FVIII억제제)를 개발하는 것이 가장 어려운 문제이다. 현재 FVIII억제제 개발에서 누적된 위험성이 최대 38%인 것으로 보도되고 있다.
옥타파마(Octapharma) 개요
스위스 라헨(Lachen)에 본사를 두고 있는 옥타파마(Octapharma)는 세계 최대 인간 단백질 제품 제조업체 중 하나로서 30여년 동안 환자 의료와 의학 혁신을 위해 최선을 다해왔다. 핵심 사업은 인간 혈장과 인간 세포계에서 인간 단백질을 개발, 생산, 판매하는 것이다. 회사는 다음 3개 치료분야 제품으로 세계 100여 개국에서 환자들을 치료하고 있다.
· 혈액학(Haematology, 혈액응고장애(coagulation disorders))
· 면역요법(Immunotherapy, 면역장애(immune disorders))
· 중환자 치료(Critical Care)
옥타파마는 오스트리아, 프랑스, 독일, 스웨덴, 멕시코에 5개의 최첨단 생산시설을 보유하고 있다.
비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: http://www.businesswire.com/news/home/20161220005472/en/
[이 보도자료는 해당 기업에서 원하는 언어로 작성한 원문을 한국어로 번역한 것이다. 그러므로 번역문의 정확한 사실 확인을 위해서는 원문 대조 절차를 거쳐야 한다. 처음 작성된 원문만이 공식적인 효력을 갖는 발표로 인정되며 모든 법적 책임은 원문에 한해 유효하다.]
웹사이트: http://www.octapharma.com
연락처
옥타마파 AG(Octapharma AG)
국제사업부 –혈액학
올라프 발터(Olaf Walter)
Olaf.Walter@octapharma.ch
라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya)
Larisa.Belyanskaya@octapharma.ch
+41 55 4512121
이 보도자료는 Octapharma AG가(이) 작성해 뉴스와이어 서비스를 통해 배포한 뉴스입니다. 뉴스와이어는 편집 가이드라인을 준수합니다.