옥타파마, 베를린서 개최된 ISTH학술대회 심포지엄 통해 폰 빌레브란트 병(VWD) 및 A형 혈우병이 있는 고위험 환자의 평생 치료에서 이룩한 진전 사항 발표

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Octapharma AG
2017-07-12 17:30
라헨, 스위스--(Business Wire / 뉴스와이어)--옥타파마(Octapharma)가 독일 베를린에서 개최된 국제혈전 및 지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) 학술대회에서 성공적인 심포지엄을 개최했다고 발표했다.

옥타파마는 이번 학술대회의 플래티넘 스폰서(platinum sponsor)로서 폰 빌레브란트 병(von Willebrand disease, VWD)과 A형 혈우병에 관한 2건의 심포지엄을 통해 출혈 질환 연구에 전념하고 있는 회사의 노력을 보여줬다. ‘뉴위크’(Nuwiq®)(회사의 확대되고 있는 혈액 제제 포트폴리오에 가장 최근에 추가된 치료제)에 관한 심포지엄을 성공적으로 마치고 7월 10일(월) 열린 “고위험 환자들에 대한 ‘윌레이트’의 평생 치료 및 출혈 관리”(wilate® for a Lifetime of Care, Bleeding Management across High-Risk Patient Populations) 제하의 심포지엄에서는 VWF인자와FVIII인자를 생리적으로 1:1비율로 함유한 고순도 2중 바이러스 불활성화 VWF/FVIII 농축 제제인 ‘윌레이트’(wilate®)의 최근 진전사항이 논의됐다. 우테 숄츠(Ute Scholz) 교수(독일 라이프치히 소재 응고질환센터[Centre of Coagulation disorders])의 주재로 열린 이 심포지엄에서는 FVIII 또는 VWF억제 인자 환자, 임신 및 분만 중인 여성 VWD환자 및 고령VWD환자를 포함한 고위험 환자들의 평생 치료에 관한 사항을 토론했다.

이 세션은 스테이시 크로토(Stacy Croteau)(미국 보스턴)가 “VWF동종항체를 무력화시키기 위한 면역관용 유도요법”(Immune tolerance induction for neutralising VWF alloantibodies)이라는 제목으로 소년 환자 2명의 VWF동종항체 무력화를 위한 치료 경험을 발표하는 것으로부터 시작됐다. 이들 두 소년은 ‘윌레이트’를 사용한 면역관용 유도(ITI) 요법과 조정된 ITI 프로토콜을 이용한 면역억제 치료를 추가로 받았다. VWD환자에서 억제 인자를 근본적으로 제거하기 위해 확립된 치료제가 아직 없는 상황에서, 비록 VWD환자에서는 매우 드문 일이긴 하지만, 억제인자의 생성은 출혈 질환을 관리하는데 가장 큰 난제이기 때문에 이러한 경험을 공유하는 것은 VWD공동체에게 매우 가치 있는 일이다.

뒤이어 질 존슨(Jill Johnsen)(미국 시애틀)이 임신과 출산 중인 여성VWD환자에 대한 이해를 제고해야 한다는 점을 강조한 “VWD환자의 임신과 출산 시 문제 - 출산 후 출혈에 관한 새로운 연구의 필요성”(Challenges in pregnancy and delivery in VWD - Need for a new post-partum bleeding study)이라는 제목의 논문을 발표했다. VWF인자는 정상적인 임신 중에 눈에 띄게 상승하는데 진통 및 분만 중 질환의 관리에 관한 지침은 국제적으로 매우 다양하고 언제나 충분하지 않다. 존슨 박사는 이 분야에서 이미 발표된 데이터를 개관하고, 여성VWD환자의 치료 결과를 향상시킬 수 있는 방안 모색의 필요성을 강조하면서 이러한 환자의 산후 출혈 위험성에 관해 새로운 연구를 진행할 것을 제안했다.

존 파시(John Pasi)(영국 런던)는 “고령 VWD환자 - 증가하는 환자 수에 관심 집중하기”(Ageing VWD patients - shifting focus to an emerging population)라는 제목의 발표를 통해 늘어나고 있는 고령 VWD환자 수와 그에 따른 문제를 설명했다. 고령VWD환자들은 때로는 두 가지 합병 만성질환이 있어서 다른 치료제도 사용한다. 파시 교수는 ‘윌레이트’를 사용하여 자신이 이러한 환자를 치료한 경험을 토대로 잠재적 유익성을 설명했다: 그는 생리적인 FVIII/VWF인자 함유 비율은 투약과 추적 관찰 회수를 줄이고 고령 환자에서 더욱 높은 혈전증 위험성에 대한 의사들의 우려를 덜어 줄 수 있다고 말했다.

끝으로 로버트 클라센(Robert Klaassen)(캐나다 오타와)은 캐나다의 A형 혈우병 환자에 대한 ‘윌레이트’ 치료 경험을 발표했다. 그는 “A형 혈우병에 대한 ‘윌레이트’ 치료 - 이전에 치료 받지 않은 환자(PUP)에 대한 임상 경험과 면역관용 유도(ITI) 요법”(wilate® in haemophilia A - clinical experience in PUPs and ITI) 제하의 논문에서 A형 혈우병과 억제 인자 환자를 대상으로 ‘윌레이트’를 사용한 ITI 요법의 효능과 안전성을 입증한 임상 데이터를 발표했다: 여기에서 ‘윌레이트’를 사용한 ITI 요법을 받은 환자 12명 중 10명의 억제 인자 수치가 감지할 수 없는 수준으로 떨어진 것으로 나타났다. 캐나다에서 새로 실시한 PREVAIL임상시험에서는 A형 혈우병과 억제 인자 환자에 대한 ‘윌레이트’의 효능을 더 연구할 예정이다. 캐나다에서 얻은 ‘윌레이트’관련 경험은 이 치료제의 ITI 요법 사용을 고무하는 증거를 제시하고 있다. 클라센 박사는 ITI요법을 사용하여 자신이 치료한 환자 중 한 명의 유망한 데이터를 제시하여 ‘윌레이트’의 이 같은 잠재적 유익성을 더욱 뒷받침했다.

이 심포지엄에서는 실제 상황에서 치료한 환자들의 사례를 집중 제시함으로써 VWD와 A형 혈우병 환자의 특정 소집단을 치료할 때 고려해야 할 사항을 강조했다: 즉, ‘윌레이트’를 사용한 임상시험의 데이터는 생리적으로 균형을 맞춘 VWF/FVIII 복합 농축 제제가 출혈 관리에 크게 기여한다는 증거를 더욱 보강해 주었다.

올라프 월터(Olaf Walter) 옥타파마 이사회 이사는 이번 세션이 “영향력이 강하고 좋은 평가를 받은” 행사라며 “옥타파마는 이번 ISTH학술대회에서의 ‘윌레이트’관련 심포지엄의 결과에 대해 매우 기쁘게 생각하며, 회사가 충족되지 않은 요구에 대한 대응과 출혈 질환의 효과적인 치료를 위한 기술 진전을 통해 환자들을 위해 최선을 다하고 있다는 것을 다시 한번 입증할 수 있게 됐다”고 말했다.

폰 빌레브란트병(von Willebrand Disease) 개요

폰 빌레브란트병(VWD)은 가장 흔한 유전성 출혈 질환으로, 정상 이하 수준의 폰 빌레브란트 인자(VWF)를 가진 사람들 중 약1%가 이 질병을 갖고 있다. VWD는 1형(대체로 경증), 2형(변동이 심함) 또는 3형(중증)으로 분류된다. VWD의 증상은 대개 혈소판 기능부전에서 나타나는 것과 같아서 코피, 피부 멍 및 혈종, 하찮은 상처로 인한 출혈의 오랜 지속, 구강 출혈 및 과도한 월경 출혈 등의 증상이 있다. 위장 출혈은 비교적 드물게 나타나지만 만일 발생한다면 매우 심각한 문제가 될 수 있다. VWF가 심하게 결핍되거나 VWF와 FVIII 사이의 상호작용에 특정한 결함이 발생하면 2차적으로 중등도의 FVIII 결핍증이 생길 수 있다. 이러한 환자들은 관절이나 근육 및 뇌와 같은 연부조직에 혈우병 특성이 더 강한 증상이 나타날 수 있다.

A형 혈우병(Haemophilia A) 개요

A형 혈우병은 FVIII결핍으로 인해 발생하는 X-연관 유전병으로, 치료하지 않으면 근육과 관절에 출혈이 생기고 결국에는 관절증과 중증 질환으로 진전된다. FVIII를 교체하는 예방적 치료를 받으면 출혈 빈도와 영구적 관절 손상 위험성을 줄일 수 있다. 이 질환은 세계적으로 5000~1만 명 중 1명이 감염되었다. 전세계적으로 혈우병 환자의 75%가 진찰을 받지 못하거나 치료를 받지 못하고 있다. FVIII를 주입하지 않으면서 FVIII를 무력화시키는 항체(FVIII억제제)를 개발하는 것이 가장 어려운 문제이다. 현재 FVIII억제제 개발에서 누적된 위험성이 최대 39%인 것으로 보도되고 있다.

윌레이트(wilate®) 개요

‘윌레이트’(wilate®)는 인간 혈장에서 추출한 폰 빌레브란트 인자/혈액 응고 인자 VIII을 생리적으로 균형 잡힌 1:1 비율로 결합한 고순도 농축 제제이다. ‘윌레이트’는 미국 식약청(FDA)이 승인한 혈장기증 센터에서 채집한 인간 혈장만으로 만들었다. ‘윌레이트’는 두 단계의 독립적인 첨단 바이러스 불활성화 과정을 거쳐 생산된다: 즉, 용제/계면활성제(S/D)요법을 통해 지질로 둘러 쌓인 바이러스의 지질 막을 파괴하여 비가역적으로 불활성화한 다음 퍼마히트(PermaHeat) 요법을 사용하여 지질로 둘러 쌓인 바이러스와 둘러 쌓이지 않은 것을 모두 불활성화 한다. ‘윌레이트’를 사용할 때는 안정화를 위한 알부민을 추가할 필요가 없다. ‘윌레이트’는 예측성 위약대조 임상시험과 판매 후 임상 연구를 통해 출혈 치료 및 예방뿐 아니라 외과적 예방 치료에서도 우수한 효능, 안전성 및 내약성이 입증됐다. ‘윌레이트’는 세계 60여 개국에서 승인 받았으며 이들 중 대부분의 나라에서 승인된 적응증은 소아 및 성인 폰 빌레브란트 병(VWD)과 A형 혈우병 환자의 치료 및 예방이다.

옥타파마(Octapharma) 개요

스위스 라헨(Lachen)에 본사를 두고 있는 옥타파마는 세계 최대 규모의 인체 단백질 제품 제조사로 인체 플라즈마 및 인체 세포계에서 인체 단백질을 개발 및 생산하고 있다. 가족 소유 회사인 옥타파마는 사명감을 가지고 1983년부터 사람들의 삶에 변화를 주기 위한 노력을 해 오고 있다.

2016년에 옥타파마 그룹은 매출 16억유로, 영업이익 3억8,300만유로를 달성하고 2억4,900만유로를 미래를 위해 투자했다. 옥타파마는 전세계에서 직원 7,100여 명을 고용해 다음 3개 치료 분야의 제품으로 113개 국가에서 환자들의 치료를 지원하고 있다.

· 혈액학(Haematology, 혈액응고장애(coagulation disorders))

· 면역요법(Immunotherapy, 면역장애(immune disorders))

· 중환자 치료(Critical Care)

옥타파마는 오스트리아, 프랑스, 독일, 멕시코, 스웨덴에 6개의 최첨단 생산시설을 보유하고 있다.

자세한 정보는 웹사이트(www.octapharma.com) 참조.

비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: http://www.businesswire.com/news/home/20170711005654/en/

[이 보도자료는 해당 기업에서 원하는 언어로 작성한 원문을 한국어로 번역한 것이다. 그러므로 번역문의 정확한 사실 확인을 위해서는 원문 대조 절차를 거쳐야 한다. 처음 작성된 원문만이 공식적인 효력을 갖는 발표로 인정되며 모든 법적 책임은 원문에 한해 유효하다.]

웹사이트: http://www.octapharma.com

연락처

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해외사업부 – 혈액학
올라프 월터(Olaf Walter)
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라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya)
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