과거 치료 경험이 없는 환자에 대한 ‘뉴위크’의 낮은 면역원성과 우수한 효능을 입증한 옥타파마의 임상 결과 게재
뉴프로텍트 임상시험은 과거 치료 경험이 없고 억제 유전자가 발생할 위험성이 매우 높은 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 ‘뉴위크’의 면역원성, 효능 및 안전성을 분석하기 위해 2013년 3월에 시작됐다. 현재 진행중인 이 임상시험은 과거 치료 경험이 없는 다양한 연령층과 인종으로 구성된 환자 110명이 등록되어 ‘뉴위크’의 노출일(ED)을 최대 100일까지 사용하는 연구로서 단일 응고인자VIII(FVIII) 제제를 사용하는 임상시험으로서는 최대 규모이다. 이전에 FVIII농축물이나 FVIII을 함유한 혈액제제로 치료 받은 일이 있는 환자는 이 임상시험에서 제외했다.
이번에 학술지에 게재된 기사는 과거 치료 경험이 없는 환자 66명을 대상으로 대부분의 억제 유전자가 발생하는 시점인 노출일(ED)을 최소 20일 사용했을 때 분석한 중간 결과를 기술한 내용이다. 이에 따르면 모든 억제 유전자의 누적 발생률(신뢰구간 95%)은 20.8%(10.7-31.0)이고 고역가(high-titre) 억제 유전자 발생률은 12.8%(4.5-21.2)로 나타났다. 이 임상시험에서는 ‘뉴위크’를 사용하면 연간 자연적 출혈률 중앙값이 0이고 모든 형태의 출혈률 중앙값은 2.40으로 나타나 출혈 예방 효과가 우수한 것으로 보고됐다. 또 ‘뉴위크’는 출혈 치료(1회 또는 2회 투여로 출혈의 92.4%가 지혈됐음)와 외과적 예방(외과 수술의 89%에서 ‘우수’또는 ‘양호’한 것으로 평가됨)에도 효과가 있는 것으로 나타났다. 이러한 중간 결과는 과거 치료 경험이 있는 환자에 대해서도 ‘뉴위크’가 지혈 효과가 우수하다는 것을 확인해 주고 있다.
옥타파마의 라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya) IBU혈액학 총괄은 “뉴프로텍트 임상시험 결과에 대해 매우 기쁘며 이러한 중간 결과가 동료 전문가들이 심사한 학술지 ‘헤모필리아’에 게재되어 기쁘게 생각한다”고 밝혔다. 이어 “이것은 인체 세포계에서 생성된 응고인자VIII로 과거 치료 경험이 없는 환자(PUP)를 치료한 임상시험 결과로서 이는 시장에 나와 있는 다른 제품과 더욱 차별화되는 결과”라고 말했다.
이어서 올라프 월터(Olaf Walter) 옥타파마 이사회 이사는 “이러한 데이터는 ‘뉴위크’가 억제 유전자 발생 위험성이 매우 높은 사람들인 과거 치료 경험이 없는 환자(PUP)의 면역원성을 낮춘다는 것을 입증하는 것이며 과거 치료 경험이 있는 환자에서 관찰된 우수한 효능도 확인시켜 준다”고 말했다. 이어 “이번에 게재된 기사는 혈액응고 장애가 있는 환자들이 정상적인 생활을 할 수 있게 하겠다는 옥타파마의 목표에 한 걸음 더 다가서게 하는 중요한 진전”이라고 밝혔다.
옥타파마는 이번 임상시험에 참여한 모든 사람들, 특히 환자와 그 가족들에게 감사의 뜻을 표하며 그들이 없었다면 이번 연구가 가능하지 않았을 것으로 믿고 있다.
뉴프로텍트(NuProtect)(GENA-05) 임상시험 개요
뉴프로텍트(NuProtect)(NCT01712438)는 과거 치료 경험이 없는 다양한 연령층과 인종의 중증 A형 혈우병 환자 최소 100명을 대상으로 최대 노출일(ED) 100일 또는 5년 동안 38개 임상 센터에서 실시하고 있는 공개 라벨, 국제 3상 임상시험이다. 이전에 FVIII농축물/FVIII을 함유한 혈액제제로 치료 받은 일이 있는 환자는 이 임상시험에서 제외했다. 이 임상시험의 1차 목적은 중앙 실험실에서 네이메헌-수정 베데스다 분석(Nijmegen-modified Bethesda assay) 방법을 사용하여 억제 유전자의 활동을 판단함으로써 ‘뉴위크’의 면역원성을 평가하는데 있다. 뉴프로텍트 임상의 최종 결과는 2019년에 나올 예정이다. 이 임상시험에 관한 자세한 정보는 www.clinicaltrials.gov 에서 확인할 수 있다. 연장 임상시험(GENA-15, NCT01992549)을 통해 과거 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 ‘뉴위크’의 장기적 면역원성, 효능 및 안전성을 더 평가할 예정이다.
뉴위크(Nuwiq®) 개요
‘뉴위크’(Nuwiq®)는 인간 세포를 화학적으로 수정하거나 다른 단백질[2]과 융합하지 않고 만든 자연적으로 지속 작용하는 4세대 응고인자 VIII 단백질[1]이다. ‘뉴위크’는 인간이나 동물에서 유래되어 첨가물 없이 배양된 것으로[2] 항원성 비인간(non-human) 단백질 항원 결정기가 전혀 없고[3] 17.1시간의 중간 반감기를 가지며[4,5] 폰 빌레브란트(von Willebrand) 응고인자와 매우 친화적이다[6]. ‘뉴위크’ 치료는 소아 환자 59명을 포함하여[9] 과거 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 환자 201명[7,8](개별 환자 190명)을 대상으로 실시한 7건의 임상시험을 통해 평가됐다. ‘뉴위크’는 유럽연합(EU), 미국, 캐나다, 호주, 중남미, 러시아에서 과거 치료 경험이 있는 모든 연령층의 A형 혈우병 환자의 출혈 치료 및 예방을 위해 사용하도록 승인됐다. 다른 나라에서도 ‘뉴위크’에 대한 승인을 신청할 계획이다.
참고문헌
1. FDA Nuwiq® memorandum (STN 125555), 9 October 2014.
2. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.
3. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013;131:78-88.
4. Nuwiq® European Public Assessment Report, 22 May 2014.
5. NUWIQ® US Prescribing Information, September 2015.
6. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.
7. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9
8. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; e-pub ahead of print; doi: 10.1111/hae.13251
9. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.
A형 혈우병(Haemophilia A) 개요
A형 혈우병은 FVIII결핍으로 인해 발생하는 X-연관 유전병으로, 치료하지 않으면 근육과 관절에 출혈이 생기고 결국에는 관절증과 중증 질환으로 진전된다. FVIII를 교체하는 예방적 치료를 받으면 출혈 빈도와 영구적 관절 손상 위험성을 줄일 수 있다. 이 질환은 세계적으로 5000~1만 명 중 1명이 감염되었다. 전세계적으로 혈우병 환자의 75%가 진찰을 받지 못하거나 치료를 받지 못하고 있다. FVIII를 주입하지 않으면서 FVIII를 무력화시키는 항체(FVIII억제제)를 개발하는 것이 가장 어려운 문제이다. 현재 FVIII억제제 개발에서 누적된 위험성이 최대 39%인 것으로 보도되고 있다.
옥타파마(Octapharma) 개요
스위스 라헨(Lachen)에 본사를 두고 있는 옥타파마는 세계 최대 규모의 인체 단백질 제품 제조사로 인체 플라즈마 및 인체 세포계에서 인체 단백질을 개발 및 생산하고 있다. 가족 소유 회사인 옥타파마는 사명감을 가지고 1983년부터 사람들의 삶에 변화를 주기 위한 노력을 해 오고 있다.
2016년에 옥타파마 그룹은 매출 16억유로, 영업이익 3억8300만유로를 달성하고 2억4900만유로를 미래를 위해 투자했다. 옥타파마는 전세계에서 7100여 명의 직원을 고용하고 있으며 다음 3개 치료 분야의 제품으로 113개 국가에서 환자들의 치료를 지원하고 있다.
· 혈액학(Haematology, 혈액응고장애(coagulation disorders))
· 면역요법(Immunotherapy, 면역장애(immune disorders))
· 중환자 치료(Critical Care)
옥타파마는 오스트리아, 프랑스, 독일, 멕시코, 스웨덴에 6개의 최첨단 생산시설을 보유하고 있다.
자세한 정보는 웹사이트(www.octapharma.com) 참조.
비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: http://www.businesswire.com/news/home/20170822005746/en/
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웹사이트: http://www.octapharma.com
연락처
옥타파마 AG(Octapharma AG)
해외사업부 – 혈액학
올라프 월터(Olaf Walter)
Olaf.Walter@octapharma.com
라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya)
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
+41 55 4512121
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