다케다, 긍정적 2a상 개념증명 임상시험 결과에 따라 쿠어제약으로부터 셀리악병의 혁신적 치료제에 대한 라이선스 획득
스페인 바르셀로나에서 열린 유럽소화기학회 주간 2019(UEG Week 2019) 회의에서 셀리악병 환자의 글루텐 유도 면역 활성화를 방지하는 임상시험 단계의 잠재적 의약품에 대한 2a상 임상시험의 최신 결과 데이터 발표
다케다, 셀리악병 환자의 글루텐에 대한 내성을 유도하도록 설계된 면역 조절 나노입자인 임상시험 단계의 약물 CNP-101/TAK-101에 대한 독점 글로벌 라이선스 취득
쿠어의 항원 특이 면역 내성 플랫폼을 기반으로 한 TAK-101은 글루텐을 섭취하면 소장에 염증과 손상을 일으키는 심각한 자가면역 질환인 셀리악병(celiac disease)에 대한 이상 면역반응을 표적으로 하는 잠재적 혁신 치료제이다.
셀리악병이 있는 것으로 증명된 성인 34명을 대상으로 이 임상시험 단계 약물의 효능과 안전성 표지자를 평가하기 위해 실시한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상시험 결과가 스페인 바르셀로나에서 개최된 유럽소화기학회 주간 2019(UEG Week 2019) 회의에서 최신 임상 초록으로 오늘 발표됐다. 대상자들은 잘 관리된 생체 검사를 받아 셀리악병이 입증됐다. 선정된 대상자들은 구강 글루텐 검사를 받았다. 다케다는 이 임상시험 결과에 따라 TAK-101에 대한 독점 글로벌 라이선스를 획득하는 선택권을 행사했다.
아시트 파리크(Asit Parikh) 다케다 소화기내과 치료제 부문 총괄은 “셀리악병이 있는 많은 사람들이 무글루텐 식이요법을 사용해 증상을 관리할 수 있지만 증상이 지속되는 사람들을 위한 치료 옵션이 현재로선 없다”며 “쿠어와의 협업을 통해 셀리악병과 같은 자가면역 질환 환자의 외부 항원 특이 면역 내성의 유도가 가능하다는 것이 처음으로 나타났다. 다케다는 염증 질환 분야에 전문기술을 갖고 있어서 셀리악병 환자들에게 최초의 승인된 치료 옵션을 제공하기 위한 TAK-101의 개발을 더욱 진전시킬 수 있는 유리한 위치에 있다”고 말했다.
임상시험에서 치료제는 1일째와 8일째에 정맥주사로 투여했다. 글루텐 검사는 2회 치료한 다음 7일 후부터 시작했고 글루텐 12g을 3일 동안 매일 투여한 다음 매일 6g씩 11일 동안 투여했다. 이 임상의 1차 평가지표는 글리아딘 특이 효소가 연계된 면역점(ELISpot) 분석법을 사용해 글루텐 검사 후 6일째에 인터페론-감마(IFN-γ) 스폿 형성 단위(SFUs)가 임상 시작 시점보다 어떻게 변화했는지를 확인하는 것이다. 이는 셀리악병 환자의 글루텐 특이 전신 T세포 활성화 정도를 직접 측정하는 검사로서 이 반응의 차단은 이 질환이 있는 사람을 글루텐 노출 영향으로부터 보호할 수 있다는 것을 시사한다. 환자 34명은 무작위로 선정하여 치료했으며 그중 6명은 글루텐 관련 증상으로 인해 치료를 중단했고 28명은 프로토콜당 14일간의 글루텐 검사를 완료했다.
이 임상시험에서는 TAK-101과 위약을 사용한 후 IFN-γ ELISpotSFUs의 변화 중간치가 시작시점 보다 각각2.10과 17.57로 나타나 1차 평가지표를 달성한 것으로 드러났다(p=0.0056). 또 소장 점막 손상의 악화 정도에서는 TAK-101이 0.18인데 비해 위약은 0.63으로 나타나 TAK-101의 보호 경향을 보였다(p=0.079). TAK-101을 투여한 환자에서 위약으로 치료한 환자보다 더 자주 나타난 가장 흔한 부작용은 메스꺼움, 두통, 복통, 요통이었다. 생명 징후, 통상적 임상 랩스(routine clinical labs) 또는 혈청 시토카인/케모카인, 글리아딘 특이 T세포 확산 및 시토카인 분비 등에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 환자는 없었다.
다케다는 무글루텐 식이요법을 사용하는 셀리악병 환자를 대상으로 미래 등록을 통한 임상시험을 위해 TAK-101의 잠재성을 더 알아보기 위한 각기 다른 용량을 서로 비교하는(dose-ranging) 임상시험을 실시할 예정이다. 쿠어는 앞으로 최대 4억2000만달러와 이 라이선스에 따라 상용화된 제품의 판매에 대한 로열티를 받게 된다.
존 J 푸이시스(John J. Puisis) 쿠어제약 최고경영자(CEO)는 “면역 체계를 재프로그래밍하도록 설계된 우리 고유의 나노입자 플랫폼에 대한 최초의 개념증명 임상 연구 데이터가 나와서 고무적”이라며 “다케다가 셀리악병 프로그램에 대한 책임을 담당함에 따라 쿠어는 다수의 경화증에서부터 땅콩 알레르기에 이르는 광범위한 다른 면역성 질환에 대한 치료제 파이프라인을 개발하는데 주력할 예정”이라고 말했다.
쿠어가 개발한 면역조절 나노입자는 염증성 세포를 묶어서 내성 면역 재프로그래밍을 개시하도록 한다. 내부 중심부는 질환 특이 항원, 이 경우는 글리아딘 단백질을 탑재하여 셀리악병 같은 자가면역 질환에서 내성을 유도한다.
셀리악병(Celiac Disease) 개요
셀리악병은 글루텐 펩티드가 소장 점막 손상을 일으키는 비정상적 면역 반응이 일어나는 유전자 주도의 만성 면역 매개성 질환이다.[1, 2, 3] 최근 미국에서 실시한 개체군 기반 연구에서 미국 내 셀리악병 이환율이 약 1%[4], 전 세계 이환율은 약 0.5%[5]로 나타났다. 성인과 어린이 모두에서 점막 손상을 일으킬 수 있는 1일 글루텐 한계량은 하루 10~50mg, 즉 빵 한 조각의 약 100분의1이다. [6, 7] 셀리악병은 복통, 설사, 메스꺼움, 구토 등의 증상을 일으킬 수 있다. 셀리악병의 장기적 합병증은 영양실조, 골다공증 촉진, 신경계 문제, 생식 관련 문제 등이 있을 수 있다. 현재 사용 가능한 유일한 셀리악병 환자 요법은 밀, 보리, 호밀의 글루텐 단백질에 대한 노출을 철저하게 평생 피하는 무글루텐 식이요법이지만 이는 항상 효과가 있는 것은 아니다.[8]
다케다, 소화기 내과 분야에 전념
위장관(GI) 질환은 복잡하고 몸을 쇠약하게 만들며 생활을 바꿔 놓을 수 있는 병이다. 다케다와 파트너들은 이러한 충족되지 않은 요구를 인식하고 25년 동안 혁신적 의약품과 헌신적 환자 지원 프로그램을 제공해 환자들의 생활을 향상시키는데 주력해 왔다. 다케다는 환자들의 질병 관리를 진전시키는데 열성을 다하고 있다. 또 다케다는 염증성 장 질환, 산 관련 질환, 운동 장애 등 매우 충족되지 않은 요구와 연관된 소화기 내과 분야를 선도하고 있다. 또한 회사의 GI 연구 개발팀은 셀리악병 및 간 질환 솔루션을 개발하고 있을 뿐만 아니라 미생물군집 치료제를 통해 과학적 진전을 이루고 있다.
쿠어제약(COUR Pharmaceuticals) 개요
쿠어제약은 면역 체계를 재프로그래밍해 면역 매개 질환 치료를 위한 항원 특이 내성을 유도하도록 설계한 혁신적 치료제를 개발하고 있다. 독성 있는 면역을 억제하여 증상을 최소로 완화시키기만 하는 기존 접근방식과 달리 쿠어의 면역 조절 나노입자는 면역 질환의 근본 원인을 치료한다. 다케다와 제휴하여 개발한 쿠어의 셀리악병 치료제는 모든 자가면역 질환에서 항원 특이 면역 내성을 유도하는 것을 입증한 최초 의약품이다. 임상시험 및 전임상시험 결과 데이터는 쿠어의 나노입자 플랫폼이 광범위한 면역성 및 염증성 질환에 대응할 수 있는 가능성을 입증하고 있다. 이 의약품의 근본 기술은 노스웨스턴대학교(Northwestern University)에서 취득하고 주디 E구겐하임 미생물학-면역학 연구 교수(Judy E. Guggenheim Research Professor of Microbiology-Immunology)인 스테픈 D 밀러(Stephen D. Miller) 박사의 연구실에서 30여년간 연구한 결과에서 얻은 것이다. 자세한 정보는 웹사이트(www.courpharma.com) 참조.
다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 개요
다케다제약(도쿄증권거래소: 4502 / 뉴욕증권거래소: TAK)은 일본에 본사를 두고 과학을 삶에 변화를 주는 의약품으로 구현하여 환자에게 보다 나은 건강과 더 밝은 미래를 가져다주기 위해 최선을 다 하고 있는 가치 중심, 연구개발 기반의 글로벌 바이오제약 회사이다. 다케다는 종양학, 위장병학, 희귀질환, 신경과학의 네 가지 치료 분야에 연구 개발 노력을 쏟고 있다. 또한 다케다는 플라즈마 유래 치료법과 백신에 목적을 둔 연구개발 투자에 힘쓰고 있다. 또한 회사는 새로운 치료 옵션의 한계를 앞당기고 강화된 협업 연구개발 엔진과 역량을 활용하여 견고하고 다양한 파이프라인을 창조함으로써 사람들의 삶을 변화시키는 데 기여하는 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있다. 다케다의 직원들은 환자의 삶의 질 향상에 전념하고 있으며 80여국가와 지역에서 헬스케어 분야의 파트너들과 협력하고 있다.
자세한 정보는 웹사이트(https://www.takeda.com) 참조.
미래예측 진술
이 보도자료 및 이 보도자료와 관련하여 배포된 자료에는 다케다의 추정, 예측, 목표, 계획을 포함한 미래 사업, 미래 입장 및 운영 결과와 관련한 미래예측 진술, 믿음 또는 의견이 내포돼 있을 수 있다. 미래예측 진술에는 가끔 ‘목표로 삼다’, ‘계획하다’, ‘믿다’, ‘바란다’, ‘계속하다’, ‘기대하다’, ‘목표하다’, ‘의도하다’, ‘확실히 하다’, ‘~할 것이다’, ‘~일수도 있다’, ‘~해야 한다’, ‘~일 것이다', ‘~할 수도 있다’, ‘예상하다’, ‘추산하다’, ‘추정하다’ 또는 그와 유사한 표현이나 그 반대 표현이 포함되지만 거기에 국한되지는 않는다. 이 문서에 들어 있는 미래예측 진술은 다케다가 이를 작성한 날 추산하고 추정한 것에 바탕을 두고 있다. 이러한 미래예측 진술은 다케다나 그 경영진이 미래 성과를 보장하는 것이 아니며 거기에는 아래와 같은 알려지거나 알려지지 않은 위험성, 불확실성 또는 기타 요소들이 포함되지만 그에 국한되지 않는다: 그러한 요소는 일본 및 미국의 전반적 경제 여건을 포함한 다케다의 전 세계 사업을 둘러싼 경제적 상황; 경쟁 압력 및 발전사항; 해당 법규의 변동 사항; 제품 개발 프로그램의 성공 또는 실패 여부; 규제 당국의 결정사항 및 그 시기; 이자 및 환율의 변동; 출시한 제품이나 후보 제품의 안전성이나 효능 관련 클레임 또는 우려; 인수 기업의 통합 시기 및 합병 후 영향; 그리고 다케다의 실제 사업 결과, 성과, 실적 또는 재무 상태가 이 미래예측 진술에서 표명했거나 암시한 미래 결과, 성과, 실적 또는 재무 상태와 실질적으로 다르게 나타날 수 있게 하는 회사 사업 운영의 핵심 부분이 아닌 자산을 처분할 능력과 그러한 처분의 시기 등이다. 다케다의 사업 결과, 성과, 실적 또는 재무 상태에 영향을 줄 수 있는 이러한 요소와 기타 요소에 관한 자세한 정보는 다케다가 미국 증권거래위원회(SEC)에 양식20-F에 따라 가장 최근에 제출한 연차 보고서 ‘3항 핵심 정보-D. 위험 요소(Item 3. Key Information—D. Risk Factors)’ 및 기타 보고서에 들어 있으며 이는 다케다의 웹사이트(https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/)나 SEC 웹사이트(www.sec.gov)를 참고하면 된다. 다케다의 미래 사업 결과, 성과, 실적 또는 재무 상태는 이 미래예측 진술이 표명했거나 암시한 것과 실질적으로 다를 수 있다. 이 보도자료를 받은 사람은 미래예측 진술에 지나치게 의존해서는 안 된다. 다케다는 이 보도자료에 포함된 미래예측 진술에 대해 법률이나 증권거래 규정이 정한 것 이외에는 그 어느 부분도 업데이트할 책임이 없다. 과거의 성과는 미래 실적에 대한 지표가 아니므로 이 보도자료에 있는 다케다의 실적은 회사의 미래 실적을 나타내지 않으며 그러한 실적에 대한 추산이나 예측 또는 예상이 아니다.
[1] Jabri B, Sollid LM. T Cells in Celiac Disease. J Immunol 2017;198:3005-3014.
[2] Molberg O, McAdam S, Lundin KE, et al. T cells from celiac disease lesions recognize gliadin epitopes deamidated in situ by endogenous tissue transglutaminase. Eur J Immunol 2001;31:1317-23.
[3] Dieterich W, Ehnis T, Bauer M, et al. Identification of tissue transglutaminase as the autoantigen of celiac disease. Nat Med 1997;3:797-801.
[4] Leonard MM, Sapone A, Catassi C, et al. Celiac Disease and Nonceliac Gluten Sensitivity: A Review. JAMA 2017;318:647-656.
[5] Lionetti E, Gatti S, Pulvirenti A, et al. Celiac disease from a global perspective. Best Pract Res Clin Gastroenterol 2015;29:365-79.
[6] Might gluten traces in wheat substitutes pose a risk in patients with celiac disease? A population-based probabilistic approach to risk estimation. Am J Clin Nutr 2013;97:109-16.
[7] Catassi C, Fabiani E, Iacono G, et al. A prospective, double-blind, placebo-controlled trial to establish a safe gluten threshold for patients with celiac disease. Am J Clin Nutr 2007;85:160-6.
[8] https://www.niddk.nih.gov/health-information/digestive-diseases/celiac-disease/symptoms-causes (accessed October 9, 2019)
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