ASH 2019에서 발표된 뉴프로텍트 연구에 대한 최종 결과가 과거 치료받지 않은 환자들에 대한 ‘뉴위크’의 약효 입증

2019-12-11 17:05

라헨, 스위스--(Business Wire / 뉴스와이어) 2019년 12월 11일 -- 옥타파마(Octapharma)가 심각한 A형 혈우병 환자들로서 과거에 치료받지 않은 환자들(previously untreated patients, 이하 PUP)을 대상으로 한 단일 8응고인자(FVIII) 제품에 대한 최대 규모의 전향 연구인 뉴프로텍트(NuProtect) 연구의 최종 결과가 플로리다 올란도에서 열린 2019년도 미국혈액학회(ASH) 연례회의에서 구두로 발표됐다고 10일 밝혔다.

뉴프로텍트 연구는 전향적이고 다국적이며 개방표지 시험에 대조군을 두지 않는 3상 임상시험으로서 심각한 A형 혈우병 환자들 중 PUP에 대한 인간세포주 추출 재조합 FVIII인 뉴위크(Nuwiq®, simoctocog alfa)의 면역원성, 약효, 안전성 등을 평가하는 프로젝트이다. 영국 런던 소재 그레이트 올몬드 스트리트 어린이 병원(Great Ormond Street Hospital for Children)의 리 리스너(Ri Liesner) 박사는 최대 100일 간에 걸친 노출 기간을 둔 다음 PUP에 대한 뉴위크의 면역원성, 약효, 안전성 등을 평가하는 최종 데이터를 사상 처음으로 발표했다.

이 연구의 책임연구원인 리스너 박사는 “뉴프로텍트 연구는 A형 혈우병에서의 억제제 형성에 영향을 끼치는 요인을 이해하는데 상당한 기여를 했으며 PUP의 경우 치료 결정에 중요한 정보를 제공할 수 있다”고 말했다.

심각한 A형 혈우병 환자들 중 PUP를 치료할 경우 FVIII에 대한 항체가 생기는 것이 가장 심각한 문제로 되고 있다. 뉴프로텍트 연구에서 105명의 환자들 중 고 역가(力價) 억제제가 발생하는 누적 비율은 17.6%였고 모든 억제제의 누적 비율은 27.9%였다. 리스너 박사는 이런 결과를 햄스터 세포주 추출 재조합 FVIII 제품으로 치료한 환자들 중 고 역가 억제제 발생 누적 비율이 28.4%였고 혈장 추출 FVIII 제품으로 치료한 환자들의 경우 18.6% 누적 비율을 기록한 SIPPET 연구에서 추출한 데이터의 문맥에서 평가를 했다.

흥미롭게도 기저의 F8 유전자 돌연변이에 대한 분석은 뉴프로텍트 연구에서 비 영(non-null) 돌연변이가 있는 환자들 중 뉴위크에 억제제를 생성한 경우가 한 명도 없었다는 점이다.

리스너 박사는 이에 대해 “이 데이터는 뉴위크가 PUP의 경우 낮은 면역원성을 가질 가능성이 높으며 햄스터 세포주 추출 재조합 FVIII 제품보다는 혈장 추출 FVIII 제품과 더 유사한 프로필을 갖고 있음을 시사한다. 이 상대적으로 규모가 큰 임상 데이터는 PUP의 경우에 뉴위크의 사용이 효과가 있다는 사실을 뒷받침해준다”고 말했다.

이 데이터는 또한 PUP의 경우 출혈 예방과 치료에 뉴위크의 약효와 안전 프로필을 입증하는 것이다. 자연출혈에 대한 예방 효과는 뉴위크를 통해 지속적인 예방치료를 받은 50명 환자들 전원에 대해 ‘매우 높은 효과가 있다’는 평가가 내려졌다. 한편 93%의 출혈 사례에 대해 온디맨드 치료 효과가 ‘매우 높다’ 또는 ‘양호했다’는 평가가 나왔다. 또 외과적 예방의 효과에 대해서는 19건의 수술에 대해 95%가 ‘매우 높다’ 또는 ‘양호했다’는 평가였다. 뉴위크는 내성이 높았으며 단 한 건의 사례에서 치료 과정에서 심각한 부작용(입원을 요하는 중간 정도의 발진)이 발생했으며 이는 곧 해소되고 치료가 계속된 것으로 보고되었다.

옥타파마의 IBU 혈액학 부문 책임자인 라리사 벨얀스카야(Larisa Belyanskaya)는 “이 쉽지 않은 환자 그룹에 대해 뉴위크에 대한 놀라운 데이터를 전달할 수 있게 되어 매우 반갑다. 이 역사적인 연구는 뉴위크와 관련된 광범위한 임상경험을 축적시키는데 중요한 공헌을 할 것이라고 기대하며 모든 단계에서의 A형 혈우병을 처음부터 장기 보호 단계에 이르기까지 환자들을 위해 뉴위크의 가치를 입증하는데 중요한 첫 걸음이 될 것이라고 본다”고 말했다.

한편 옥타파마의 이사인 올라프 발터(Olaf Walter)는 "뉴위크의 면역원성 프로필이 인간세포주에서 추출된 것임을 반영하며 보다 근본적으로는 옥타파마가 환자들의 삶의 질을 향상시키는데 인간 단백질을 활용한다는 접근법이 효과가 있음을 보여주는 것이라 할 수 있다. 이 데이터는 우리 전략의 가치가 높음을 입증하며 혈우병 커뮤니티에 대한 우리 회사의 지속적인 헌신을 보여주는 것이다.

A형 혈우병(Haemophilia A) 개요

A형 혈우병은 FVIII결핍으로 인해 발생하는 X-연관 유전병으로, 치료하지 않으면 근육과 관절에 출혈이 생기고 결국에는 관절증과 중증 질환으로 진전된다. 이 질환은 전 세계적으로 남성 1만명 당 1명에게서 발생하고 있다. FVIII 대체요법으로 예방하면 출혈 발생 빈도와 영구적 관절 손상 위험성을 줄일 수 있다.

뉴위크(Nuwiq®) 개요

‘뉴위크(Nuwiq®, simoctocog alfa)‘는 인간 세포를 화학적으로 수정하거나 다른 단백질과 융합하지 않고 만든 자연적으로 지속 작용하는 4세대 응고인자 VIII(rFVIII) 단백질이다.[1] ‘뉴위크’는 인간이나 동물에서 유래되어 첨가물 없이 배양된 것으로 항원성 비인간(non-human) 단백질 항원 결정기가 전혀 없고 폰 빌레브란트(von Willebrand) 응고인자와도 매우 친화적이다.[1] ‘뉴위크’ 치료는 소아 환자 59명을 포함하여 과거 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 환자 201명(개별 환자 190명)을 대상으로 실시한 7건의 임상시험을 통해 평가됐다[1]. 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 한 뉴위크 치료가 뉴프로텍트 임상연구를 통해 평가됐다. 환자 66명을 대상으로 한 중간 평가에서 고역가 억제 유전자의 누적 발생률은 12.8%이고 모든 억제 유전자의 누적 발생률은 20.8%[2]로 나타났다. 뉴위크는250 IU, 500 IU, 1000 IU, 2000 IU, 2500 IU, 3000 IU, 4000 IU 등의 용량으로 판매된다[3]. 뉴위크는 모든 연령층의 A형 혈우병(선천성 FVIII결핍증) 환자의 출혈 치료 및 예방을 위해 사용하도록 59개국에서 승인됐다[3].

뉴프로텍트(NuProtect) 임상연구 개요

뉴프로텍트(NuProtect) 연구(NCT01712438)는 과거 FVIII 농축제제나 FVIII이 함유된 혈액제제에 노출된 경험이 없는 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 뉴위크의 면역원성, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 전향적, 다기관, 다국가, 공개 라벨, 비대조 3상 임상시험이다. 이 임상에서 환자들은 뉴위크에 100일 노출 또는 최대 5년 동안 치료 받았다. 임상시험은 17개국 38개 지역에서 진행됐다. 총110명의 환자가 등록했으며 이들 환자 중 108명이 뉴위크로 치료 받았다.

옥타파마(Octapharma) 개요

옥타파마는 ‘인류의 삶을 개선하기 위해 열정적으로 새로운 건강 관련 솔루션을 제공하는 것’을 비전으로 삼고 있다. 스위스 라헨에 본부를 두고 있으며 인간 혈장 및 인간 세포주로부터 인체 단백질을 개발 및 생산하는 세계 최대의 인체 단백질 제조기업 중 하나다. 가족경영기업인 옥타파마는 인류의 삶을 개선하는 투자의 가치를 믿으며 1983년 이래로 투자를 계속해오고 있다. 이는 우리의 핏속에 해답이 있기 때문이다. 옥타파마가 중요하게 생각하는 가치는 소유권, 무결성, 리더십, 지속 가능성, 기업가 정신이다.

2018년에 옥타파마 그룹은 매출 18억유로, 영업이익 3억4600만유로를 달성하고 2억4000만유로를 미래의 번영을 위한 연구개발과 자본지출에 투자했다. 옥타파마는 전 세계에서 8314명의 직원을 고용하고 있으며 다음 3개 치료 분야의 제품으로 115개 국가에서 환자들의 치료를 지원하고 있다.

· 혈액학(Haematology, 혈액 응고 장애(coagulation disorders))
· 면역요법(Immunotherapy, 면역 장애(immune disorders))
· 중환자 치료 (출혈 관리 및 기능적 용량 대체)

옥타파마는 오스트리아, 프랑스, 독일, 멕시코, 스웨덴에 7개의 연구개발(R&D) 시설과 6개의 최첨단 생산시설을 보유하고 있다.

[1] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.
[2] Liesner R et al. Haemophilia 2018; 24:211-20.
[3] 뉴위크의 제품 특성 요약(Nuwiq® Summary of Product Characteristics).

비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20191210005421/en/

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웹사이트: http://www.octapharma.com

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언론 연락처

옥타파마(Octapharma AG)
해외사업부 – 혈액학
올라프 월터(Olaf Walter)
Olaf.Walter@octapharma.com
라리사 벨리안스카야(Larisa Belyanskaya)
+41 55 4512121
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
이바나 스포타코바(Ivana Spotakova)
커뮤니케이션 매니저
+41793474607
ivana.spotakova@octapharma.com

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