옥타파마, 13회 유럽 혈우병 및 유사 질환 학회 연례 학술회의서 A형 혈우병 치료 향상 노력 입증
이 학술회의에서 옥타파마는 A형 혈우병 환자의 요구에 부응하는 데 역점을 둔 학술 심포지엄을 포함한 활동을 진행했다.
‘A형 혈우병 난제 풀기: 뉴위크(시목토코그 알파)를 통한 효능, 면역원성 및 억제 유전자 관리(Unravelling the challenges of haemophilia A: Efficacy, immunogenicity and inhibitor management with Nuwiq®[simoctocog alfa])’를 주제로 한 이 심포지엄에서는 인간 세포주에서 유래된 재조합 응고인자FVIII(rFVIII)인 뉴위크의 최신 진전사항과 개별 A형 혈우병 환자에 대한 최적의 치료 접근법을 더 잘 파악하기 위한 새로운 접근방식을 논의했다. 이 심포지엄은 마리아 엘리사 맨쿠소(Maria Elisa Mancuso)(이탈리아 밀라노 소재 오스페달레 마기오레 폴리클리니코[Ospedale Maggiore Policlinico])가 좌장을 맡았다.
저명한 전문가들이 뉴위크의 효능과 면역원성에 관한 핵심 데이터를 발표했다. 존 파시(John Pasi)(영국 런던의 왕립런던병원[The Royal London Hospital])는 뉴프레비크(NuPreviq) 임상 연구에서 개별 약동학적(PK) 평가를 바탕으로 다른 예방 요법을 사용한 환자들의 치료 결과를 발표했다. 뉴위크를 사용한 맞춤형 예방 치료에서 환자 40명 중 거의 대부분(90%)이 자연 출혈이 발생하지 않았으며 환자의 85%(34/40)는 1주일 2회 이하 투여함으로써 투약 빈도를 낮추고 출혈을 효과적으로 관리할 수 있는 환자를 확인하는데 뉴위크를 사용한 맞춤형 예방 치료가 가치가 있다는 것을 입증했다. 이러한 데이터를 포함시키기 위해 2019년에 ‘뉴위크의 제품 특성 요약(Nuwiq® Summary of Product Characteristics)’을 수정했다. 또 존 파시는 예방 치료를 유도하기 위한 인구 기반 약동학적 분석 툴에 관한 가장 최근 정보도 공유했다.
과거 치료 경험이 없는 환자(PUP)들은 억제 유전자 발생 위험성을 여전히 갖고 있다. 영국 런던 소재 그레이트 오몬드 스트리트 병원(Great Ormond Street Hospital)의 리 리스너(Ri Liesner) 박사는 단일 FVIII 제제(뉴위크)에 대한 최대 규모의 전향적 임상 연구인 뉴프로텍트(NuProtect) 연구의 최종 결과를 발표했다. 뉴위크를 투여 받은 105명의 PUP 환자에서 억제 유전자와 고 역가(力價) 억제 유전자의 누적 발생률은 각각27.9%와 17.6%였다. 또 리스너 박사는 뉴프로텍트 연구에서 비 영(non-null) F8 돌연변이가 있는 PUP 중 억제 유전자가 발생한 환자가 없었다고 강조했다. 이러한 데이터는 뉴위크가 SIPPET 연구에서 분석된 햄스터 세포주에서 추출한 재조합FVIII 제제보다 폰 빌레브란트 인자(VWF)가 함유된 혈장에서 추출한 FVIII 제제의 면역원성 프로필과 더 유사하다는 것을 시사하고 있다[1,2].
이 심포지엄에서는 이어서 카르멘 에스큐리올라(Carmen Escuriola)(독일 뫼어펠덴-발도르프 소재 라인 마인 혈우병 센터[Haemophilia Centre Rhein Main])가 A형 혈우병 및 억제 유전자 환자에 대한 다른 치료 접근법을 파악하기 위해 진행하고 있는 전략의 개요를 설명했다. 면역 관용의 유도에 영향을 주는 인자와 관절 건강을 포함한 장기적 치료 결과를 바탕으로 한 치료 전략의 영향을 더 잘 이해하면 억제 유전자 환자에 대한 치료 결정을 내리는데 필요한 정보 제공에 도움이 될 것이다.
심포지엄을 마무리하면서 스위스 취리히 소재 발그리스트 캠퍼스(Balgrist Campus AG)의 과학자인 샌더 보터(Sander Botter)가 지혈 범위 내외에서의 FVIII의 역할과 A형 혈우병을 치료하는 데 있어서 FVIII의 더 큰 중요성을 설명했다. 보터 박사는 FVIII가 관절과 뼈 건강에 매우 중요할 수 있다는 증거를 강조하면서 A형 혈우병 환자의 뼈 및 관절 건강에 대한 치료제의 영향을 특징 지울 새로운 연구를 제시했다.
옥타파마의 IBU 혈액학 부문 총괄인 라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya) 박사는 “각 A형 혈우병 환자의 1차 치료에서부터 장기적 보호 치료에 이르는 치료 요구를 충족시킬 수 있는 가치를 입증하고 있는 뉴위크의 우수한 데이터를 계속 공유하게 되어 자랑스럽다”고 말했다.
이에 덧붙여 올라프 발터(Olaf Walter) 옥타파마 이사는 “이 심포지엄은 출혈 질환이 있는 환자들의 삶을 개선하기 위해 최선을 다하는 옥타파마의 노력을 여실히 보여주고 있다. 인간 세포주에서 유래된 재조합 응고인자 FVIII을 개발하는 우리의 접근법의 성공을 반영하는 것으로 믿는 뉴위크의 유익성을 계속 공유할 수 있게 되어 자랑스럽다”고 말했다.
A형 혈우병(Haemophilia A) 개요
A형 혈우병은 FVIII결핍으로 인해 발생하는 X-연관 유전병으로, 치료하지 않으면 근육과 관절에 출혈이 생기고 결국에는 관절증과 중증 질환으로 진전된다. 이 질환은 전 세계적으로 남성 1만명 당 1명에게서 발생하고 있다. FVIII 대체요법으로 예방하면 출혈 발생 빈도와 영구적 관절 손상 위험성을 줄일 수 있다.
뉴위크(Nuwiq®) 개요
‘뉴위크(Nuwiq®, simoctocog alfa)‘는 인간 세포를 화학적으로 수정하거나 다른 단백질과 융합하지 않고 만든 자연적으로 지속 작용하는 4세대 응고인자 VIII(rFVIII) 단백질이다.[3] ‘뉴위크’는 인간이나 동물에서 유래되어 첨가물 없이 배양된 것으로 항원성 비인간(non-human) 단백질 항원 결정기가 전혀 없고 폰 빌레브란트(von Willebrand) 응고인자와도 매우 친화적이다.[3] ‘뉴위크’ 치료는 소아 환자 59명을 포함하여 과거 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 환자 201명(개별 환자 190명)을 대상으로 실시한 7건의 임상시험을 통해 평가됐다[3]. 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 한 뉴위크 치료가 뉴프로텍트 임상연구를 통해 평가됐다. 뉴위크는250 IU, 500 IU, 1000 IU, 2000 IU, 2500 IU, 3000 IU, 4000 IU 등의 용량으로 판매된다[4]. 뉴위크는 모든 연령층의 A형 혈우병(선천성 FVIII결핍증) 환자의 출혈 치료 및 예방을 위해 사용하도록 61개국에서 승인됐다[5].
옥타파마(Octapharma) 개요
옥타파마는 ‘인류의 삶을 개선하기 위해 열정적으로 새로운 건강 관련 솔루션을 제공하는 것’을 비전으로 삼고 있다. 스위스 라헨에 본사를 두고 있으며 인간 혈장 및 인간 세포주로부터 인체 단백질을 개발 및 생산하는 세계 최대의 인체 단백질 제조기업 중 하나다. 가족경영기업인 옥타파마는 인류의 삶을 개선하는 투자의 가치를 믿으며 1983년 이래로 투자를 계속해오고 있다. 이는 우리의 핏속에 해답이 있기 때문이다. 옥타파마가 중요하게 생각하는 가치는 소유권, 무결성, 리더십, 지속 가능성, 기업가 정신이다.
옥타파마는 전 세계에서 8314명의 직원을 고용하고 있으며 다음 3개 치료 분야의 제품으로 115개 국가에서 환자들의 치료를 지원하고 있다.
· 혈액학(Haematology, 혈액 응고 장애(coagulation disorders))
· 면역요법(Immunotherapy, 면역 장애(immune disorders))
· 중환자 치료(출혈 관리 및 기능적 용량 대체)
옥타파마는 오스트리아, 프랑스, 독일, 멕시코, 스웨덴에 7개의 연구개발(R&D) 시설과 6개의 최첨단 생산시설을 보유하고 있다.
[1] Peyvandi F et al. N Engl J Med 2016; 374:2054-64.
[2] Liesner RJ et al Blood. 2018; 13 March (e-letter).
[3] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.
[4] Nuwiq Summary of Product Characteristics.
비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20200206005356/en/
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웹사이트: http://www.octapharma.com
연락처
옥타파마(Octapharma AG)
해외사업부 – 혈액학
올라프 발터(Olaf Walter)
Olaf.Walter@octapharma.com
라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya)
+41 55 4512121
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
이바나 스포타코바(Ivana Spotakova)
커뮤니케이션 매니저
+41793474607
ivana.spotakova@octapharma.com
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