다케다, 고위험 MDS 환자에서 페보네디스탯/아자시티딘 병용 제2상 임상시험의 강력한 데이터 발표

페보네디스탯 병용군, HR-MDS 환자에서 완전 관해 배가 및 예후 개선 잠재력 입증… 안전성 프로필은 아자시티딘 단독요법과 유사
페보네디스탯, 10년 만에 해당 환자 집단에 1차 치료 옵션 제공 가능성
ASCO, EHA 연례 학회서 데이터 구두 발표

2020-06-01 11:19

케임브리지, 매사추세츠/오사카, 일본--(Business Wire / 뉴스와이어) 2020년 06월 01일 -- 다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited)(도쿄증권거래소: 4502/뉴욕증권거래소: TAK)이 온라인으로 진행될 ‘제56차 미국 임상암학회 연례 학술대회(American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting)’와 ‘제25차 유럽혈액학회 연례 학술대회(European Hematology Association (EHA) Annual Meeting)’ 구두 세션에서 Pevonedistat-2001 제2상 임상시험 결과를 발표할 예정이라고 5월 29일 발표했다.

이 연구는 고위험 골수이형성증후군(HR-MDS)을 포함한 희귀 백혈병 환자에서 페보네디스탯/아자시티딘 병용 요법과 아자시티딘 단독요법을 평가했다. 연구 결과 페보네디스탯/아자시티딘 병용이 매우 적극적이고 유망한 접근 방식이며 아자시티딘 단독요법과 안전성 프로필이 비슷한 수준으로 유지된 가운데 HR-MDS 하위집단에서 전체생존율(OS), 무사건 생존율(EFS), 완전 관해(CR), 무수혈 생활 등 임상적으로 유의한 여러 평가지표에 걸쳐 유익을 제공하는 것으로 나타났다.

Pevonedistat-2001 시험은 HR-MDS, 고위험 만성 골수성 백혈병(HR-CMML), 저골수모세포 급성골수성백혈병(LB-AML) 환자에서 개념 검증을 위한 연구로 설계됐다. 1차 평가지표인 OS의 경우 사전에 정의된 통계적 유의성을 달성하지 못했지만 페보네디스탯 병용 치료의 OS가 아자시티딘 단독요법에 비해 더 긴 것으로 나타났으며 사망 또는 AML로의 이행을 기준으로 한 EFS에도 유익이 되는 경향성을 보였다.

크리스토퍼 아렌트(Christopher Arendt) 다케다 종양 치료 사업부 총괄은 “임상2상 결과를 근거로 페보네디스탯에 대해 매우 낙관적인 기대를 걸고 있다”며 “특히 고위험 MDS 하위집단의 경우 페보네디스탯과 아자시티딘의 병용이 복수의 주요 평가지표 수준에서 유익을 제공했으며 추가적인 안전 문제가 나타나지 않았다”고 밝혔다. 그는 “병용요법이 생존 기간을 연장했을 뿐만 아니라 고위험 MDS 하위집단 환자에서도 반응률 향상과 무수혈 기간 연장 효과가 나타났다”고 설명했다. 이어 “지난 가을 환자 모집을 완료하고 전 계에서 페보네디스탯의 등록을 지원하게 될 PANTHER 임상3상을 통해 이번 데이터세트를 강화할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

HR-MDS의 경우 지난 10년 이상 치료적 발전이 이뤄지지 않았으며 현재 치료 옵션이 제공하는 유익은 제한적이다. 페보네디스탯은 이들 환자를 위한 최초의 새로운 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 기대된다.

Pevonedistat-2001 시험 책임자인 생루이병원(Hôpital Saint-Louis)의 라이오넬 아데스(Lionel Adès) 박사(PhD, MD)는 “특히 MDS의 공격적 유형으로 예후가 불량하고 삶의 질이 저하되며 AML으로 이행하는 비율이 높은 고위험 MDS 환자군을 필두로 Pevonedistat-2001 시험에서 고무적인 결과가 나와 기대가 크다”고 밝혔다. 아데스 박사는 “페보네디스탯을 고위험 MDS 환자의 표준 치료에 추가함으로써 완전 관해율이 배가 되고 반응 유지 기간이 연장됐으며 장기 예후도 개선된 가운데 안전성 프로필은 아자시티딘 단독 요법과 유사한 수준을 유지했다”며 “고위험 MDS 환자의 중대한 니즈를 해소할 수 있을 것”이라고 기대했다.

HR-MDS, HR-CMML, LB-AML 환자에서 페보네디스탯/아자시티딘 병용요법을 평가하는 Pevonedistat-2001 제2상의 주요 결과(Primary Results from the Phase 2 Pevonedistat-2001 Trial of Pevonedistat Plus Azacitidine in Patients with Higher-Risk Myelodysplastic Syndromes (HR-MDS), Higher-Risk Chronic Myelomonocytic Leukemia (HR-CMML) and Low-Blast Acute Myeloid Leukemia (LB-AML)

라이오넬 아데스 박사가 발표할 주요 내용은 다음과 같다.

· 치료의도 집단(n=120):
- OS 중앙값은 페보네디스탯 병용군이 21.8개월, 아자시티딘 단독요법군이 19.0개월이었다.(HR 0.802; p = 0.334).
- EFS 중앙값은 페보네디스탯 병용군 21.0개월, 아자시티딘 단독요법군 16.6개월로 페보네디스탯 병용군에서 연장되는 경향을 보였다.

· HR-MDS 하위집단(n=67):
- OS 중앙값은 페보네디스탯 병용군이 23.9개월, 아자시티딘 단독요법군이 19.1개월이었다.
- EFS 중앙값은 페보네디스탯 병용군 20.2개월, 아자시티딘 단독요법군 14.8개월이었다.
- 전체반응률(ORR)은 페보네디스탯 병용군 79.3%, 아자시티딘 단독요법군 56.7%였다.
- 완전 관해(CR) 비율은 페보네디스탯 병용군 51.7%, 아자시티딘 단독요법군 26.7%였다.
- 반응 지속기간(DoR) 중앙값은 페보네디스탯 병용군 34.6개월, 아자시티딘 단독요법군 13.1개월이었다.
- 베이스라인에서 적혈구(RBC) 수혈이 필요했던 환자 중 페보네디스탯/아자시티딘을 투여받은 환자의 69.2%와 아자시티딘만 투여 받은 환자의 50.0%가 수혈 없이 지낼 수 있게 됐다.

· LB-AML(n=36)/HR-CMML(n=17) 하위그룹:
- LB-AML 환자의 OS 중앙값은 페보네디스탯 병용군이 23.6개월, 아자시티딘 단독요법군이 16.0개월이었다.
- HR-CMML 환자의 OS 및 EFS 중앙값은 아자시티딘 단독요법군이 더 우세했다. 이는 샘플 크기가 작고/작거나 환자 이질성이 컸기 때문일 수 있다.

· 안전성 데이터는 다음과 같다.
- 페보네디스탯/아자시티딘 병용의 안전선 프로필은 아자시티딘 단독요법과 유사한 수준이었으며 골수 억제가 야기되지 않았다.
- 양 대조군에서 가장 흔하게 나타난 3등급 이상 부작용은 호중구 감소증(33% vs 27%), 열성 호중구 감소증(26% vs 29%), 호중구 수치 감소(21% vs 10%), 빈혈(19% vs 27%), 혈소판 감소증(19% vs 23%), 폐렴(12% vs 10%)이었다.
- 페보네디스탯 병용군 환자의 9%, 아자시티딘 단독요법군 환자의 16%가 연구 중 사망했다.

Pevonedistat-2001 시험 개요

Pevonedistat-2001(NCT02610777)은 전 세계에서 수행되는 다기관 오픈 라벨 무작위 대조군 제2상 임상시험으로 고위험 MDS나 CMML 또는 저골수모세포 AML 환자로 줄기세포 이식이 부적합하고 치료 전력이 없는 환자를 대상으로 페보네디스탯과 아자시티딘 병용요법의 안전성과 효능을 아자시티딘 단독요법과 비교 평가하기 위해 설계됐다. 전 세계에서 약 120명의 환자가 등록됐다. 1차 평가지표는 OS이다.

페보네디스탯(Pevonedistat) 개요

페보네디스탯은 최초의 NEDD8-활성 효소(NAE) 억제제로 특정 단백질의 변형을 차단한다. 페보네디스탯 치료는 세포 주기 진행과 세포 생존을 방해해 백혈병 등 암의 세포 사멸을 유도한다. 페보네디스탯/아자시티딘 병용은 전임상 연구에서 항종양 활성과 우수한 내약성을 입증했으며 AML 환자 대상의 제1상 임상 연구에서 유망한 임상적 활성을 보였다. 페보네디스탯은 현재 제3상 임상시험을 통해 HR-MDS, HR-CMML, AML 환자 중 이식이나 고강도 유도 화학요법이 부적합한 환자에 대한 1차 치료법으로 평가가 진행되고 있다. 또한 부적합 AML 환자에 대한 페보네디스탯/아자시티딘/베네토클락스의 3중 병용 요법을 평가하는 제2상 임상시험도 진행되고 있다.

MDS, CMML, AML 개요

MDS, CMML, AML은 골수 내에 비정상적인 혈액 세포가 생성돼 야기되는 희귀한 유형의 골수암이다. 이들 암은 주로 고령 환자에게 발생하며 질환을 진단받는 중위 연령은 60~74세다. 비정상적인 세포 생성으로 인해 MDS, CMML, AML 환자는 정상 적혈구, 백혈구 및/또는 혈소판 수가 부족하다. MDS, CMML, AML 증상은 때로 모호하며 낮은 혈구 수치와 관련될 수 있다. 또한 피곤하고 숨이 가쁘며 자주 멍이 들거나 출혈이 발생하고 식욕 감소, 쇠약, 창백함, 열, 잦은 또는 중증 감염을 수반할 수 있다.

MDS는 여러 분류가 있으며 위험도는 매우 낮음부터 매우 높음까지 분포한다. 위험도는 혈액 수치, 골수모세포 수, 돌연변이, 세포유전학 등에 의해 좌우된다. 고위험 질환은 개정된 국제예후예측시스템(IPSS-R)에 따라 중위험, 고위험, 초고위험으로 정의되며 해당 환자의 경우 예후가 불량하다. HR-MDS 환자의 약 40%가 성인 환자에게 나타나는 공격적 급성 백혈병으로 예후가 좋지 않은 AML로 이행한다.

다케다의 종양 치료 부문에 대한 헌신

회사의 연구 개발 임무는 환자들의 삶을 향상시키기 위한 과학, 획기적 혁신 및 열정에 대한 헌신적 노력을 통해 전 세계 암 환자들에게 새로운 의약품을 제공하는 데 있다. 회사의 혈액 질환 치료제, 견실한 파이프라인, 고형 종양 의약품은 모두 환자들이 필요로 하는 혁신적이고 경쟁력 있는 치료제를 계속 제공하는 것을 목표로 하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(www.takedaoncology.com) 참조.

다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 개요

다케다제약(도쿄증권거래소: 4502 / 뉴욕증권거래소: TAK)은 일본에 본사를 두고 과학을 삶에 변화를 주는 의약품으로 구현하여 환자에게 보다 나은 건강과 더 밝은 미래를 가져다주기 위해 최선을 다 하고 있는 가치 중심, 연구개발 기반의 글로벌 바이오제약 회사이다. 다케다는 종양학, 희귀질환, 중추신경계 및 위장병학의 네 가지 치료 분야에 연구 개발 노력을 쏟고 있다. 또한 다케다는 플라스마 유래 치료법과 백신에 목적을 둔 연구개발 투자에 힘쓰고 있다. 또한 회사는 새로운 치료 옵션의 한계를 앞당기고 강화된 협업 연구개발 엔진과 역량을 활용하여 견고하고 다양한 파이프라인을 창조함으로써 사람들의 삶을 변화시키는 데 기여하는 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있다. 다케다의 직원들은 환자의 삶의 질 향상과 80여 국가에서 헬스케어 분야의 파트너들과 협력에 전념하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(https://www.takeda.com) 참조.

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